遺伝性神経疾患HSPに希望の光：ウイルスを活用した遺伝子治療の新発見

サイエンス出版部 発行書籍

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遺伝性神経変性疾患の治療に新たな希望：ウィスコンシン大学マディソン校の研究成果 ウィスコンシン大学マディソン校の研究者らが、遺伝性神経変性疾患の一群を対象とした遺伝子治療で、動物モデルを用いた成功例を報告しました。このアプローチは、CRISPR-Cas9ゲノム編集技術を使用しており、稀ではあるが重度の運動ニューロン疾患の治療に新たな可能性を示すものです。 遺伝性痙性対麻痺（HSP）とその課題 遺伝性痙性対麻痺（HSP）は、特定の遺伝的突然変異によって引き起こされる運動障害で、脚の筋力低下と硬直を伴い進行する病気です。この稀な疾患は、身体機能の制限を引き起こし、多くの場合、車椅子の使用が必要になります。 新しい治療法の開発には動物モデルを用いた病態の解明とテストが不可欠ですが、HSPの症状や進行を再現する動物モデルの開発はこれまで困難を極めていました。しかし、2022年にウィスコンシン大学マディソン校のアンジョン・オーディア博士（Anjon Audhya, PhD）が率いるチームが、CRISPR-Cas9技術を用いてHSP関連の遺伝子変異を持つラットモデルを開発したことで、状況が一変しました。 新たな遺伝子治療の成功例 HSPの原因となるのは、通常は神経細胞（ニューロン）内でタンパク質輸送を促進する役割を持つTrk-fused遺伝子の変異です。この機能が人間やラットで障害されると、症状が悪化します。オーディア博士らのチームは、ラットモデルをさらに改良し、新たな治療法の開発に取り組んできました。その成果として、HSPの症状を発症する前に保護する遺伝子治療戦略を開発しました。 この戦略では、遺伝子操作されたウイルスを用いてニューロンを標的とし、変異のない正常なTrk-fused遺伝子を導入します。研究チームは、このウイルスを生後間もないラットの脳に注射しました。

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