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Edited by Michael D. O'Neill

Michael D. O'Neill

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CRISPR-Cas9の輸送にCRISPR-Goldを用い、マウス・モデルでデュシェンヌ型筋ジストロフィー突然変異を治療

University of California, Berkeleyの研究グループは、CRISPR-Cas9遺伝子編集技術を細胞内に送り込む方法を新しく考案し、マウス・モデルを使って、筋肉衰弱の疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーを引き起こす突然変異を修復できることを確かめた。この新研究では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのマウスにCRISPR-Goldと名付けられたCRISPR-Cas9輸送系を1回注射するだけで、対照グループに比べて突然変異遺伝子修復率18倍、筋力と敏捷性テストで2倍の成績を達成した。


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