特定の細胞を標的とする新たな遺伝子治療の実証研究に成功

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ジョンズ・ホプキンス・メディスンの研究者らは、細胞が自然にタンパク質を作る過程を利用して、遺伝子の指示を細胞に“スライド”させ、その細胞から欠落している重要なタンパク質を作り出すことに成功したと発表した。今後、さらに研究が進み、今回の成果が実証されれば、遺伝子治療が可能なさまざまな疾患に対して、特定の細胞を標的とする新しい方法が確立されるかもしれない。このような疾患には、アルツハイマー病などの脳を侵す神経変性疾患、失明、一部の癌などが含まれている。 ジョンズ・ホプキンス大学医学部Sol Snyder 神経科学科教授で細胞工学研究所のセス・ブラックショー博士（写真）は、「細胞が特定のタンパク質を欠く疾患の治療法を開発しようとする場合、脳などの構造ごとに疾患を引き起こす細胞を正確に標的として、特定の遺伝子のタンパク質生成プロセスを安全に開始させることが重要だ」と語る。「病気の細胞を正確に狙わない治療法は、他の健康な細胞にも意図しない影響を及ぼす可能性がある」と彼は付け加えている。 現在、タンパク質を作るパッケージを細胞に送り込むために使われている2つの方法は、動物モデルでも人でも、その効果に大きな差がある。「我々は、前臨床モデルと臨床モデルの両方で広く使える遺伝子発現デリバリーツールを開発したかった」とブラックショー博士は言う。 生化学的パッケージを送る現在の方法のひとつに、いわゆる「ミニプロモーター」があり、これは特定のDNAストレッチの発現、つまりタンパク質を作るプロセスを指示するものだ。ブラックショー博士によれば、この方法では正しい細胞種で遺伝子を発現させることができないことが多いとのことである。 もう一つの方法は、血清型を介した遺伝子発現と呼ばれるもので、ある種の細胞の表面に付着するタンパク質に付着させる道具を送り込むというものである。しかし、ブラックショー博士

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