がんの小さな変異（一塩基変異）を特定する新しいin vivo塩基編集ツールが研究界で注目を浴びる

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腫瘍の攻撃性やがん患者の特定の治療への反応に、わずか1文字の遺伝子コードの変化が重大な影響を与える可能性があることが、ワイル・コーネル医科大学の研究者らによって明らかにされました。彼らが新たに開発した非常に精密な遺伝子編集ツールにより、この特定の遺伝子変異の影響を前臨床モデルで詳細に研究することが可能となりました。 この画期的なツールの詳細は、2023年8月10日にNature Biotechnology誌に掲載された論文「Generation of Precision Preclinical Cancer Models Using Regulated in Vivo Base Editing（制御されたin vivo塩基編集を用いた高精度前臨床がんモデルの作製）」に記載されています。この研究の筆頭著者であるワイル・コーネル医学部の生化学准教授、ルーカス・ダウ（Lukas Dow）博士は、遺伝子工学的手法を用いて、マウスの遺伝子コードのわずか1文字、すなわち「文字」を変更できる酵素を備えたマウスを創出しました。この酵素は、ドキシサイクリンという抗生物質を投与することでオン・オフ切り替えることができ、時間の経過と共に不意の遺伝子変異の発生リスクを軽減できます。また、研究者たちはマウスから得られた腸、肺、膵臓組織のミニチュアであるオルガノイドを培養することも可能であり、これによって遺伝子変異の影響を分子生物学的および生化学的に更に詳細に調査できます。 ダウ博士は、「この技術を用いて、がん治療における患者の遺伝子変異が治療反応に及ぼす影響を理解することに非常に期待しています」と述べました。ダウ博士はワイル・コーネル医学部のサンドラ＆エドワード・マイヤーがんセンターの一員でもあります。 また、ダウ博士は1塩基の遺伝子変化が機能的な影響を持つ可能性を指摘しましたが、現在利用

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