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Edited by Michael D. O'Neill

Michael D. O'Neill

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CRISPRで犬のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を停止させることに成功

テキサス大学(UT)の科学者によって、初めて大型哺乳動物(犬)のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の進行を停止させるためにCRISPR遺伝子編集が使用され、救命の可能性が示された。2018年8月30日にサイエンスでオンラインで公開されたこの研究では、筋機能に重要なタンパク質であるジストロフィンの産生を阻害する突然変異によって引き起こされ、小児の最も一般的な致死的遺伝病であるDMDを有する犬の筋繊維に前例のない改善があったとしている。

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