次世代カプシドが筋疾患治療を変革：AIを活用した画期的手法

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次世代の筋疾患向け遺伝子治療を可能にする新しいカプシド設計を発表 ジェネトンの進行性筋ジストロフィーチームを率いるイザベル・リチャード博士（Isabelle Richard, PhD）は、人工知能（AI）を活用して遺伝子治療ベクターのカプシドを新たに設計する革新的手法を確立しました。この新しいカプシドは、自然のアデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドに比べて20分の1の量で高い効果を発揮し、筋組織を正確に標的化しながら肝臓への影響を軽減します。さらに、他の臓器をターゲットとした新しいカプシドの開発にも取り組んでいます。 2024年9月12日、フランスの先進的な研究所ジェネトンは、人工知能を用いた新世代のAAVカプシド設計に関する研究をNature Communicationsに発表しました。この研究では、筋疾患に対する遺伝子治療を改善するためのカプシド設計の成果を紹介しています。このカプシドは、筋組織を効果的に標的化しながら肝臓を回避し、ベクター使用量の削減を可能にします。この成果は、筋疾患を含む神経筋疾患の治療における有効性の向上と副作用や生産コストの削減に貢献します。論文のタイトルは「An Engineered AAV Targeting Integrin Alpha V Beta 6 Presents Improved Myotropism Across Species（インテグリンαVβ6を標的とするエンジニアードAAVは、種を超えた筋肉嗜好性を改善）」です。 リチャード博士は次のように述べています。「神経筋疾患における遺伝子治療の時代が始まりました。この新世代の遺伝子治療ベクターは、有効性と安全性の両面で画期的な進歩です。現在、この技術を様々な神経筋疾患に対して試験しています。」 ジェネトンのCEOであるフレデリック・レヴァ博士（Frederic Reva

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