CRISPRのパイオニアが振り返る初の遺伝子編集療法の承認

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2007年、ルチアーノ・マラフィーニ博士（Luciano Marraffini, PhD）は孤独な科学の道を歩み始めました。それは、その約10年前にバクテリアで発見されたCRISPRを理解することでした。17年後、私たちは皆CRISPRが何であるかを知っています。それは医学における革命、一生に一度の科学的ブレイクスルー、遺伝子治療においてこれまでに発見された最も有望なツールです。しかし当時、CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）は、目的が不明な単なる好奇心をそそる遺伝子断片に過ぎませんでした。「私が研究を始めたとき、いつか遺伝病を治すのに役立つなどとは誰も言いませんでした」とマラフィーニ博士は振り返ります。 しかし興味深いことに、一つの説はCRISPRがバクテリアの防御システムの一部であり、バクテリアがウイルス（ファージと呼ばれる）や外来の遺伝子断片（プラスミドと呼ばれる）の侵入と戦うために使われるというものでした。ノースウェスタン大学のポスドクだったマラフィーニ博士は、病原性バクテリアの専門家であり、それらがどのように侵入するかを研究していました。CRISPRに目を向けることで、彼はそのスクリプトを反転させ、バクテリアが侵入される側の反応を理解しようとしました。CRISPRが武器であるならば、それがどのように鍛えられ、ふるまうのかを知りたかったのです。 彼の概念的な転換は報われました：2年以内に彼はCRISPRに関する画期的な発見を発表し、そのプロセスでゲノム医学の新興分野を開拓するのに役立ちました。 CRISPRは、侵入者のDNAを驚異的な精度で切り取る遺伝子のメスであることが判明しました。マラフィーニ博士らの研究以来、CRISPR-Cas9（その機能に不可欠なタンパク

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