がん患者に対するCRISPR編集免疫細胞の初期試験でアプローチの安全性が示唆された

CRISPR / Cas9技術を使用してがん患者の免疫細胞を遺伝子編集し、それらの細胞を患者に注入することは、最初の臨床試験からの初期データに基づき米国で安全かつ実現可能であることが発表された。

ペンシルバニア大学アブラムソンがんセンターの研究者は、これまでの試験で3人の参加者（2人は多発性骨髄腫、1人は肉腫）に対し、編集されたT細胞が増加し、深刻な副作用なしに腫瘍標的に結合することを観察した。
調査アプローチに関連します。ペンシルバニア大学は、パーカーがん免疫療法研究所（PICI）およびTmunity Therapeuticsと協力してこの研究を実施している。

「このトライアルは主に3つの疑問に対する答えを提供する。この特定の方法でTセルを編集できるか？ その結果T細胞は機能するか？ そして、これらの細胞は患者に注入しても安全か？ この初期データは、3つの疑問すべてに対する答えがYESである可能性を示唆していると血液悪性腫瘍部のチーフであるEdward A. Stadtmauer 博士は述べた。Stadtmauer博士は、2019年12月7日にオーランドで開催された第61回米国血液学会年次総会で、この調査結果を発表した。

この研究のアプローチはCAR-T細胞療法と密接に関連している。CAR-T細胞療法は、患者自身の免疫細胞を操作してがんと闘うが、いくつかの重要な違いがある。 CAR-T細胞と同様に、研究者は採血を通して患者のT細胞を収集することから始める。 ただし、これらの細胞をCD19などの受容体で武装する代わりに、チームは最初にCRISPR / Cas9編集を使用して3つの遺伝子を削除した。 最初の2つの編集では、T細胞の天然の受容体を削除して、免疫細胞ががん細胞の適切な部分に結合するようにした。 3番目の編集は、PD-1を削除した。PD-1は、T細胞のチェックポイントだ。 レンチウイルスを使用して親和性が強化されたT細胞受容体（TCR）を挿入し、編集されたT細胞にNY-ESO-1と呼ばれる抗原を標的とするようにした。