骨髄移植がレット症候群の症状を改善

GreenPharma（バイオアソシエイツ株式会社）

Greenpharma Active Ingredients on Demand

リバース生薬学とは？ 本来の生薬学では、生薬中に含まれる未知の薬効成分を探す流れ【生薬→薬効成分】が一般的ですが、Greenpharma社が提唱する「リバース生薬学」は、まず先にターゲット（例えば酵素、レセプター）に対する候補化合物を最先端のケモインフォマティクス（データマイニングとin silico活性予測）を駆使してバーチャルスクリーニングし、更にin…

2012年3月18日付のネイチャー誌オンライン版に、レット症候群モデルにおける免疫機能が障害された細胞を、骨髄移植（BMT）によって置き換える試みの結果が掲載された。レット症候群マウスモデルを用いた研究結果では、小児期症例の重篤な症状の多くが改善され、例えば、呼吸障害や動作障害の改善や寿命の延長などが観察された。小グリア不全におけるMecp2タンパクの機能を精査し、「レット遺伝子」にコードされる事を明らかにしたのは、バージニア大学医学部の主任研究者ジョナサン・キプニス博士とその研究チームである。彼らは神経学的症候群に対処する初めての研究手法の提唱者といえる。

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