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Edited by Michael D. O'Neill

Michael D. O'Neill

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プロジェリア(早老症)の治療薬がFDAにより認可された

2020年11月20日、プロジェリア研究財団は、プロジェリアおよびプロセシング欠損早老性ラミン病(PL)の治療薬であるZokinvy™(ロナファルニブ)が米国食品医薬品局(FDA)により認可されたと発表した。プロジェリアは、非常にまれで、致命的で、急速に老化する常染色体優性疾患だ。 希少疾患研究財団のパイオニアであるプロジェリア研究財団は、2007年からZokinvyの臨床試験研究を主導してきた。Zokinvyはファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤(FTI)であり、プロジェリアの子供たちに延命効果を示していた。プロジェリア研究財団国際患者登録からの情報と、プロジェリア研究財団とボストンチルドレンズホスピタルが調整した臨床試験に基づくデータは、プロジェリアの患者において、Zokinvyが死亡率を60%(p = 0.0064)減少させ、平均生存期間を 2.5年伸ばした。Zokinvy治療を行わないと、プロジェリアの子供は平均14.5歳で心臓病で亡くなってしまう。


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