最近発表された結果によると、Sean M. Healey＆AMG Center for ALS for Massachusetts General Hospital（MGH）およびAmylyx Pharmaceuticals Inc.（薬剤を製造した会社）による臨床試験の結果、実験的に組み合わせた薬で筋萎縮性側索硬化症（ALS）またはルーゲーリック病（37歳でALSで亡くなった野球選手（写真）にちなんで名付けられた）と呼ばれる神経変性疾患の進行を遅らせることができたという。ニューイングランドジャーナルオブメディシンの2020年9月3日号で報告されたこの調査結果は、治療法が知られておらず、動き、話し、食べ、さらには呼吸する個人の能力を徐々に妨げる致命的な状態のALS患者の治療がいつか可能になることを期待している。 AMX0035と呼ばれる経口薬は、フェニル酪酸ナトリウムとタウルソジオールの2つの薬の組み合わせで、それぞれ神経細胞死を防ぐために重要な、異なる細胞成分を標的としている。
AMX0035は、ALSおよびその他の神経変性疾患における小胞体およびミトコンドリア依存性の神経変性経路を標的としている。 このNEJMの論文は「フェニル酪酸ナトリウムの試験-筋萎縮性側索硬化症に対するタウルソジオール（Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis）」と題されており、「ALSとの戦いにおける漸進的利益（Incremental Gains in the Battle Against ALS）」と題された関連記事が付いている。
臨床試験では、137人のALS参加者が2対1の比率でランダム化され、AMX0035またはプラセボが投与された。 6か月以上にわたって、AMX0035で治療された参加者は、患者の歩行能力などの日常生活のいくつかの活動を評価する質問票であるALS機能評価スケール（ALSFRS-R）で測定されるように、プラセボで治療された参加者よりも優れた機能的結果を示した。
「AMX0035で治療された参加者は、ALSFRS-Rで測定されるように、ALS疾患の進行が大幅に遅くなることを示した。 これは、ALSとの戦いにおける画期的な出来事だ。」とハーバード大学医学部の助教授でスポールディングリハビリテーション病院に所属するSabrina Paganoni医学博士は述べた。
Paganoni博士は、このトライアルは、神経学と創薬における世界的に有名なリーダーを初め、産業界、ALS AssociationやALS Finding a Cureなどの財団、そして学界間のパートナーシップを含むと述べた。
上級著者であるMerit Cudkowicz医学博士（MGHのALS Healey＆AMGセンターディレクター、MGHの神経学部長、およびHMSのJulieanne Dorn神経学教授）は、次のようにコメントしている。
「機能不全。 我々のチームの指導と、ノースイーストALSコンソーシアム（NEALS）、Mass General Biostats、およびBarrows Neurological Instituteの同僚と協力して、臨床試験は迅速かつ慎重に進められた。 この重要な研究を誇りに思っている。 また、参加者とその家族が研究を進める上で重要な役割を果たしてくれたことにも非常に感謝している。」
2015年、Amylyxの共同創設者兼共同CEOであるJoshua Cohen氏とJustin Klee氏が同僚を通じてCudkowicz博士に紹介され、AMX0035に対するビジョンを共有した。 チームは、臨床試験の設計と主導に関するMGHの専門知識とAmylyxの潜在的な治療法が素晴らしいコラボレーションにつながると判断した。Cudkowicz博士はCohen氏とKlee氏をPaganoni 博士に、そしてCudkowicz博士が共同設立した試験ネットワークであるNEALSの科学諮問委員会に紹介した。 その後まもなく、CENTAUR試験が実を結び、NEALSコンソーシアム全体のサイトで患者の登録が始まった。
この速報の中で、ニューヨークタイムズは、一般的に急速に致命的な病気に対して効果的な延命療法であることを証明できる可能性があるという考えの、驚くべき起源について説明した。
「7年前、当時ブラウン大学で生物医学工学を専攻していたJoshua Cohen氏 は、なぜ人々が脳障害を発症するのかという疑問に心を奪われた。 『ニューロンはどのように死ぬのか？』彼は疑問に思った。」
「科学的研究を熟読した後、Cohen 氏はそれらを扱う方法について彼のアイデアをスケッチした。 『私は寮の部屋に座っていて、これらのクレイジーな図を書いていた』と彼は回顧している。」
「ニューイングランドジャーナルオブメディシンの論文は、この実験的治療が、ALSの進行を遅らせる可能性があると報告している。」
「今日のニュースは、ALSの研究の進展に基づいている」とCohen 氏は述べている。 「この実験的医学は、患者の身体機能を維持するのを助けることができることを示した。それはこの病気の衰弱させる性質を考えると信じられない偉業だ。 AMX0035がいつか患者に利用できるようになることが我々の希望であり、我々はそれを実現することに尽力している。」
「患者とその家族には待つ時間がない」と Klee 氏は語った。 「ALSの人は、自分自身のケアをする能力を徐々に失っている。そのため、我々はこの壊滅的な病気を遅らせるのに役立つすべてのことをしたいと考えている。FDAと協力して、患者がAMX0035にアクセスできる様に、次のステップを決定する。ALSコミュニティと計画を共有し続ける。」
AMX0035が提供されたOpen Label Extension試験が進行中であり、薬剤の長期的な影響を評価中だ。
BioQuick News:Drug Plan Hatched by Brown Undergrads Blossoms into Potentially Helpful Therapy for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (Lou Gehrig’s Disease); Experimental Two-Drug Combination Slows Disease Progression in Small Study Published in NEJM
