ALS（ルーゲーリック病）の治療法として、実験的な2剤併用療法の成果がNEJMで発表された

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最近発表された結果によると、Sean M. Healey＆AMG Center for ALS for Massachusetts General Hospital（MGH）およびAmylyx Pharmaceuticals Inc.（薬剤を製造した会社）による臨床試験の結果、実験的に組み合わせた薬で筋萎縮性側索硬化症（ALS）またはルーゲーリック病（37歳でALSで亡くなった野球選手（写真）にちなんで名付けられた）と呼ばれる神経変性疾患の進行を遅らせることができたという。ニューイングランドジャーナルオブメディシンの2020年9月3日号で報告されたこの調査結果は、治療法が知られておらず、動き、話し、食べ、さらには呼吸する個人の能力を徐々に妨げる致命的な状態のALS患者の治療がいつか可能になることを期待している。 AMX0035と呼ばれる経口薬は、フェニル酪酸ナトリウムとタウルソジオールの2つの薬の組み合わせで、それぞれ神経細胞死を防ぐために重要な、異なる細胞成分を標的としている。 AMX0035は、ALSおよびその他の神経変性疾患における小胞体およびミトコンドリア依存性の神経変性経路を標的としている。 このNEJMの論文は「フェニル酪酸ナトリウムの試験-筋萎縮性側索硬化症に対するタウルソジオール（Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis）」と題されており、「ALSとの戦いにおける漸進的利益（Incremental Gains in the Battle Against ALS）」と題された関連記事が付いている。 臨床試験では、137人のALS参加者が2対1の比率でランダム化され、AMX0035またはプラセボが投与された。 6か月以上にわたって、AMX0035

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