胎児期の脳内遺伝子編集：新たなmRNAデリバリー技術で神経発達障害を克服

サイエンス出版部 発行書籍

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胎児期の脳内遺伝子編集の可能性を開拓：新たなmRNAデリバリー技術が示す希望 新たな研究で、発達中の胎児脳細胞に遺伝物質を送達し、欠陥のある遺伝子を編集するバイオメディカルツールがマウスモデルで成功したことが示されました。この技術は、アンジェルマン症候群やレット症候群などの遺伝性神経発達障害の進行を出生前に食い止める可能性を秘めています。この研究を主導したのは、カリフォルニア大学デービス校（UC Davis）で外科学および生物医学工学を担当する教授、アイジュン・ワン博士（Aijun Wang, PhD）です。「このツールが神経発達障害の治療に与える影響は極めて大きいです。脳の重要な発達期に遺伝子異常を根本的に修正することが可能になるかもしれません」とワン博士は述べています。 本研究は、ワン研究室とカリフォルニア大学バークレー校（UC Berkeley）のマーティ研究室との共同研究であり、その成果は2024年10月24日付けの『ACS Nano』に「Widespread Gene Editing in the Brain via In Utero Delivery of mRNA Using Acid-Degradable Lipid Nanoparticles（酸分解性脂質ナノ粒子を用いたmRNAの胎内送達による脳の広範な遺伝子編集）」というタイトルで公開されました。 胎内での遺伝子治療：新しい技術の可能性 この技術は、胎児期における神経発達障害の進行を防ぐことを目的としており、出生前診断で検出可能な遺伝的疾患への応用が期待されています。治療を胎内で実施することで、細胞が発達・成熟する段階で生じるさらなる損傷を回避する可能性があります。 革新的なmRNAデリバリー法 体内の機能に不可欠なタンパク質は、遺伝子がコードする指令によって産生されます。遺伝的疾患では

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