ヒト幹細胞における脆弱X症候群の抑制されたFMR1遺伝子を再活性化するCRISPRツール

2018
9月 6
(木)
15:30
遺伝子研究のライフサイエンスニュース

ヒト幹細胞における脆弱X症候群の抑制されたFMR1遺伝子を再活性化するCRISPRツール

研究者は遺伝子編集ツールを用いて、ヒト幹細胞における脆弱X症候群で抑制されたFMR1遺伝子の再活性化に成功した。このニュースは、2018年8月16日にDiogo PintoによりFragile X News Todayの記事で報告された。 このオープンアクセスの科学論文は「脆弱なX症候群の胚性幹細胞におけるFMR1転写の標的化された再活性化(Targeted Reactivation of FMR1 Transcription In Fragile X Syndrome Embryonic Stem Cells)」と題されており、2018年8月15日に分子神経科学のフロンティアでオンライン公開された。

脆弱X症候群(FXS)は、3つの余分なヌクレオチド(DNAのビルディングブロック)をその配列に付加することによって生じるFMR1遺伝子の突然変異によって引き起こされる。 これは、CGGリピートと呼ばれ、健常者では5から55まで変化する。

リピートが繰り返されるほど、疾患を発症するリスクが高くなる。 この突然変異は、FMR1遺伝子によって産生されるタンパク質である脆弱X精神遅滞タンパク質(FMRP)の喪失をもたらす。

これまでに試験された治療法は、FMRPタンパク質の損失を補うことを試み、通常はタンパク質機能の1つのみを標的とする。しかしながら、それらはこの疾患を治療するには不十分であることが証明されている。研究者らは、神経細胞および他の細胞型においてFMRPによって果たされる異なる機能は、1つの調節不能な分子経路のみを標的とする任意の治療では矯正するのが困難であり、今日までのヒト臨床試験での成功の欠如に関する潜在的な理由の1つと考えている 。

 

続きを読む
ログインしてください


    この記事が役に立つたらぜひシェアしてください!
    このエントリーをはてなブックマークに追加

    « »

    閲覧(1965)

    おすすめ製品・サービス

    フルスペクトル分子イメージング
    MALDI、DESI、イオンモビリティー、高分解能質量分析を融合した高精度・高空間分解能分子イメージング 生理学と細胞機能をより理解し、組織または生体全体における薬剤の分布をモニター、可視化する目的で、ウォーターズでは、MALDI、DESI、イオンモビリティー、高分解能質量分析の技術の長所を融合しました。 空間分解能に優れ、質量分析イメージングとして実績の高いマトリックス支援レーザー脱離イオン化によるMALDIイメージング。マトリックスの塗布が不要で、同一のサンプルを異なる空間分解能や異なる極性で複数回測定が可能な脱離エレクトロスプレーイオン化によるDESIイメージング。 さらに独自のイオンモビリティー分離により選択性、同定信頼性を向上させる質量分析計と、質量分析イメージングのワークフローをすべて ...

    おすすめ製品・サービス

    ソルナックチューブ
    リン酸塩緩衝液でのLC/MSを可能にするオンライン脱塩チューブ(ディスポ)、流量0.3ml/min 対応! HPLCと質量分析計の間に接続するだけで、移動相溶媒中のリン酸塩やトリフルオロ酢酸、微量に含まれるアルカリ金属などをオンライン・リアルタイムに除去できます。ラインナップは以下の三種類。CFAN(アニオン交換+カチオン交換):リン酸塩緩衝液のオンラインLC/MS測定CFOO(アニオン交換):リン酸、リン酸アンモニウム溶離液のオンラインLC/MS測定 トリフルオロ酢酸によるイオン化阻害の改善OOAN(カチオン交換):Naなどの付加イオンの削減
    運営会社:バイオアソシエイツ株式会社
      登録ユーザー数
      3121人
      2019年01月20日 現在
      新メンバー
      npcsk 2019/1/18
      ビリジェ 2019/1/16
      hosap 2019/1/15
      きょ 2019/1/13
      koyo yam 2019/1/13
      bu2-gin 2019/1/10
      くっすん 2019/1/10
      sho-ken 2019/1/9
      16 人のユーザが現在オンラインです。 (12 人のユーザが バイオクイックニュース を参照しています。)
      登録ユーザ: 0 ゲスト: 16
      抗体よもやま話
      質量分析屋のネタ帳
      創薬よ何処へ

       

      クリエイティブ・コモンズ・ライセンス
      バイオマーケットjpのコンテンツは クリエイティブ・コモンズ 表示 - 非営利 - 改変禁止 4.0 国際 ライセンスの下に提供されています。引用される場合は出典元リンクの記載をお願いします。