ヒト幹細胞における脆弱X症候群の抑制されたFMR1遺伝子を再活性化するCRISPRツール

2018
9月 6
(木)
15:30
遺伝子研究のライフサイエンスニュース

ヒト幹細胞における脆弱X症候群の抑制されたFMR1遺伝子を再活性化するCRISPRツール

研究者は遺伝子編集ツールを用いて、ヒト幹細胞における脆弱X症候群で抑制されたFMR1遺伝子の再活性化に成功した。このニュースは、2018年8月16日にDiogo PintoによりFragile X News Todayの記事で報告された。 このオープンアクセスの科学論文は「脆弱なX症候群の胚性幹細胞におけるFMR1転写の標的化された再活性化(Targeted Reactivation of FMR1 Transcription In Fragile X Syndrome Embryonic Stem Cells)」と題されており、2018年8月15日に分子神経科学のフロンティアでオンライン公開された。

脆弱X症候群(FXS)は、3つの余分なヌクレオチド(DNAのビルディングブロック)をその配列に付加することによって生じるFMR1遺伝子の突然変異によって引き起こされる。 これは、CGGリピートと呼ばれ、健常者では5から55まで変化する。

リピートが繰り返されるほど、疾患を発症するリスクが高くなる。 この突然変異は、FMR1遺伝子によって産生されるタンパク質である脆弱X精神遅滞タンパク質(FMRP)の喪失をもたらす。

これまでに試験された治療法は、FMRPタンパク質の損失を補うことを試み、通常はタンパク質機能の1つのみを標的とする。しかしながら、それらはこの疾患を治療するには不十分であることが証明されている。研究者らは、神経細胞および他の細胞型においてFMRPによって果たされる異なる機能は、1つの調節不能な分子経路のみを標的とする任意の治療では矯正するのが困難であり、今日までのヒト臨床試験での成功の欠如に関する潜在的な理由の1つと考えている 。

 

続きを読む
ログインしてください


    この記事が役に立つたらぜひシェアしてください!
    このエントリーをはてなブックマークに追加

    « »

    閲覧(1890)

    おすすめ製品・サービス

    Xevo G2-XS QTof四重極飛行時間型(QTof)質量分析計
    高性能ベンチトップ型QTof質量分析計により糖タンパク質をすべての構造レベルで解析! 高性能ベンチトップ型QTof質量分析計 Xevo G2-XS QTofをRapiFluor-MS標識試薬と組み合わせることで、前例のない MS および MS/MS 感度を実現し、微量の糖鎖成分までを容易に、より高い信頼性で同定します。 さらに、糖タンパク質プロファイリング、サブユニット解析、糖ペプチドマッピングと組み合わせることで糖タンパク質をすべての構造レベルで解析する総合的なソリューションを実現します。

    おすすめ製品・サービス

    GenTegra 核酸安定化プロダクト
    核酸サンプルの長期室温安定保存が実現GenTegra社の特許取得済みの核酸保存用製品GenTegra(精製したDNA・RNA)およびGenPlate(血液サンプル)は、室温での多サンプルの長期保存や輸送に大変便利にお使い頂けます。
    運営会社:バイオアソシエイツ株式会社
      登録ユーザー数
      3094人
      2018年11月16日 現在
      新メンバー
      わしづか 2018/11/13
      タカ 2018/11/13
      M8ODFY 2018/11/8
      kitaguch 2018/11/7
      Osk_BM.J 2018/11/1
      makilua 2018/11/1
      sakasama 2018/10/31
      cortina7 2018/10/30
      9 人のユーザが現在オンラインです。 (5 人のユーザが バイオクイックニュース を参照しています。)
      登録ユーザ: 0 ゲスト: 9
      抗体よもやま話
      質量分析屋のネタ帳
      創薬よ何処へ

       

      クリエイティブ・コモンズ・ライセンス
      バイオマーケットjpのコンテンツは クリエイティブ・コモンズ 表示 - 非営利 - 改変禁止 4.0 国際 ライセンスの下に提供されています。引用される場合は出典元リンクの記載をお願いします。