超希少疾患SPG50に対する新しい遺伝子治療の希望

超希少疾患SPG50に対する新しい遺伝子治療の希望

サイエンス出版部 発行書籍

シックキッズ病院の初のシングル患者遺伝子治療試験の結果、SPG50の進行を止める可能性が示されました。この遺伝子治療がマイケル・ピロヴォラキス(Michael Pirovolakis)にどのような影響を与えたのか、その詳細に迫ります。

マイケル・ピロヴォラキス(Michael Pirovolakis)がシックキッズ病院で受けた個別化遺伝子治療は、彼の病状をどのように変えたのか…?

治療の背景と経緯

Life Science News from Around the Globe

Edited by Michael D. O'Neill

Michael D. O'Neill

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