遺伝子編集技術の最後のピースとなるミトコンドリアのA-G塩基変換に成功 "TALEDがゲノムエンジニアリングの新時代を切り開く"

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生命科学雑誌バイオクイックニュース: ゲノム編集がもたらす精密医療の未来

韓国基礎科学研究所のゲノム工学センターの研究者らは、転写活性化因子様エフェクターリンクデアミナーゼ（TALED）と呼ばれる新しい遺伝子編集プラットフォームを開発した。TALEDは、ミトコンドリア内でAからGへの塩基変換を行うことができる塩基編集酵素である。この発見は、ヒトの遺伝子疾患を治療するための数十年にわたる旅の集大成であり、TALEDは遺伝子編集技術におけるパズルの最後のミッシングピースと考えることができる。 1968年の最初の制限酵素の同定、1985年のポリメラーゼ連鎖反応（PCR）の発明、そして2013年のCRISPRを用いたゲノム編集の実証と、バイオテクノロジーにおける画期的な発見のたびに、生命の設計図であるDNAを操る能力がさらに向上してきた。特に近年、「遺伝子のハサミ」と呼ばれるCRISPR-Casシステムの開発により、生きた細胞のゲノム編集を網羅的に行えるようになった。これにより、ゲノムから変異を編集することで、これまで治すことができなかった遺伝病の治療に新たな可能性が生まれた。しかし、細胞の核ゲノムでは遺伝子編集がほぼ成功しているのに対し、独自のゲノムを持つミトコンドリアの編集には失敗している。ミトコンドリアは、細胞の発電所と呼ばれる小さな細胞内小器官で、エネルギーを生み出す工場としての役割を担っている。エネルギー代謝に重要な小器官であるため、ミトコンドリアの遺伝子に変異が生じると、エネルギー代謝に関わる重大な遺伝病の原因となる。 ゲノム工学センターのキム・ジンス所長は、「ミトコンドリアDNAの欠陥によって生じる極めて厄介な遺伝病がある。例えば、突然両目が見えなくなるレーバー遺伝性視神経症（LHON）は、ミトコンドリアDNAの単純な一点変異が原因だ。」と述べている。もう一つのミトコンドリア遺伝子関連疾患は、乳酸アシドーシスと脳卒中様エピソードを伴うミ

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