LCA1の遺伝子治療：失明患者に光を取り戻す画期的成果

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遺伝性失明「LCA1」における画期的な遺伝子治療、患者に新たな視界を提供 フロリダ大学（University of Florida, UF）の研究者らが開発した遺伝子治療により、稀少な遺伝性失明「レーバー先天性黒内障1型（LCA1）」を患う患者が劇的な改善を経験しました。治療を受けた患者の中には、星を初めて見ることができた人や雪の結晶を初めて目にした人もいます。多くの患者は日常生活での外出が容易になり、ハロウィーンのお菓子のラベルを読むことも可能となりました。 臨床試験と治療の効果 この治療法は、GUCY2D遺伝子における両アレル変異によるLCA1患者を対象としたもので、「ATSN-101」と名付けられた遺伝子治療を用いた臨床試験の結果が2024年9月7日、権威ある医学誌The Lancetに掲載されました。論文のタイトルは「Safety and Efficacy of ATSN-101 in Patients with Leber Congenital Amaurosis Caused by Biallelic Mutations in GUCY2D: a Phase 1/2, Multicentre, Open-Label, Unilateral Dose Escalation Study（GUCY2Dの両アレル変異によるレーバー先天性黒内障患者におけるATSN-101の安全性と有効性：第1/2相、多施設、オープンラベル、片眼用投与量エスカレーション試験）」です。 治療を受けた患者は、光感度が最大1万倍改善し、視力検査表でより多くの行を読むことができるようになり、標準化された迷路のナビゲーション能力も向上しました。研究者らは、この改善を「真っ暗闇での生活から、かすかな明かりが灯るようになった感覚」と表現しています。 安全性と次のステップ この治療は、眼の

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