胎盤の遺伝子治療が霊長類で安全性を確認—低出生体重や早産リスク低減へ

 胎盤機能低下とその影響

胎盤は一時的な器官でありながら、胎児の発育に不可欠な役割を果たします。

しかし、「胎盤機能不全（placental insufficiency）」が起こると、

胎児への栄養や酸素の供給が不足し、低出生体重や発育遅延の原因となる

早産のリスクが高まり、新生児集中治療室（NICU）での長期管理が必要になる

成人期における心血管疾患や神経発達障害のリスクが増大する

ウィスコンシン大学マディソン校の研究助教授であり、胎盤機能や生殖医療を研究するジェナ・シュミット博士（Jenna Schmidt, PhD）は次のように述べています。

「胎盤は通常、出産後に廃棄される器官ですが、健康な赤ちゃんを生むためには極めて重要です。しかし、現在の医学では、胎盤の機能を直接改善する治療法が存在しません。」

遺伝子治療による胎盤機能の向上

本研究は、フロリダ大学の胎盤研究者ヘレン・ジョーンズ博士（Helen Jones, PhD）との共同研究です。

 ジョーンズ博士の研究チームは、AI技術を活用して標的遺伝子を特定し、以下の方法で胎盤機能を改善する治療法を開発しました。

IGF-1を標的としたナノ粒子療法

インスリン様成長因子-1（IGF-1）は、正常な胎盤発育に重要なタンパク質

胎児発育不全（FGR: Fetal Growth Restriction）ではIGF-1の発現が低下し、低出生体重の原因となる

ジョーンズ博士のチームは、IGF-1遺伝子をコードするDNAを搭載したポリマーナノ粒子を開発

このナノ粒子を胎盤に注射することで、IGF-1の発現を回復させ、胎盤機能を向上させることを目指しました。

霊長類での安全性試験—短期間で効果を確認

本研究では、ウィスコンシン国立霊長類研究センター（Wisconsin National Primate Research Center）で妊娠中のアカゲザル（rhesus macaques）にこの治療を試験しました。

ナノ粒子を胎盤に注射後、24時間以内にIGF-1遺伝子の発現が確認された

母体および胎児に免疫反応や有害な副作用は見られなかった

治療後10日間にわたり、IGF-1遺伝子の発現が持続した

シュミット博士は次のように述べています。

「この研究は、霊長類での初めての胎盤遺伝子治療試験であり、安全性が確認されました。母体に免疫反応は見られず、治療後10日間にわたり遺伝子の発現が持続していたことは、非常に心強い結果です。」

この結果をもとに、今後、ヒト妊娠中期からの2週間ごとのナノ粒子投与による治療計画が検討されています。

次のステップ—長期試験と臨床応用へ 

次の研究ステップとして、

アカゲザルでの治療期間を第3三半期（妊娠後期）まで延長

出生時の母体と胎児の健康状態を評価

最終的な目標は、胎盤機能の向上により妊娠期間を延ばし、健康な新生児を増やすことです。

ジョーンズ博士は次のように述べています。

「マウスやモルモットでの研究結果も非常に有望です。今回の霊長類研究で安全性が示されたことで、さらに最適化を進め、臨床応用に向けて研究を加速させたいと考えています。」

まとめ

胎盤機能不全は、低出生体重や早産の主な原因であるが、現在の医学では治療法がない

IGF-1遺伝子を搭載したナノ粒子を胎盤に注入し、胎盤機能を改善する新しい遺伝子治療を開発

霊長類での短期研究において、安全性と有効性を確認

今後の研究では、治療期間の延長と出生時の影響を評価し、最終的に臨床試験へ

本研究は、胎盤遺伝子治療の未来に大きな可能性をもたらし、低出生体重や早産を防ぐ新たな選択肢となるかもしれません。

 [News release] [Molecular Human Reproduction abstract]