ジストロフィンの分子機能を解明—DMD治療の新たな可能性

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ジストロフィンの分子レベルでの機能解明が筋ジストロフィー治療の基盤を提供 筋肉の安定性に不可欠なタンパク質であるジストロフィン（dystrophin）とそのパートナーであるジストロブレビン（dystrobrevin）の複雑な相互作用を明らかにした画期的な研究が発表されました。本研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の理解と治療法開発に新たな道を開く可能性があります。 この研究は2024年12月31日にJournal of Biological Chemistry誌に掲載され、ジストロフィンのC末端（C-terminal, CT）ドメインの役割と、それがさまざまな組織の細胞膜を安定化する仕組みを特徴づけました。論文タイトルは「Biophysical Characterization of the Dystrophin C-Terminal Domain: Dystrophin Interacts Differentially with Dystrobrevin Isoforms」（ジストロフィンC末端ドメインの生物物理学的特性解析：ジストロフィンは異なるジストロブレビンアイソフォームと異なる相互作用を示す）」です。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療への新たな手がかり デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる重篤な遺伝性疾患であり、筋力低下や寿命の短縮を伴います。現在の治療法は患者の寿命を延ばすことができますが、その高額な費用と限られた効果が課題となっており、より広範な治療アプローチの必要性が指摘されています。 「この研究は、ジストロフィンとジストロブレビンの相互作用の精緻なダイナミクスを解明し、DMDの治療開発に重要な知見を提供します。」と述べるのは、本研究の責任著者であ

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