次世代ゲノム編集技術「TnpB」で高コレステロール血症治療に進展

サイエンス出版部 発行書籍

生命科学雑誌バイオクイックニュース: 再生医療と科学の挑戦

生命科学雑誌バイオクイックニュース: 先端研究が解く免疫力の秘密

生命科学雑誌バイオクイックニュース: AI技術が変革する創薬と治療

生命科学雑誌バイオクイックニュース: 抗加齢医学の最前線 - 老化を遅らせ、寿命を延ばす科学的戦略とは？

生命科学雑誌バイオクイックニュース: 脳科学の最前線に迫る！

【市場調査】理化学マーケティングリサーチ完全ガイド・ライフサイエンスツール編: 研究支援企業のための効果的な市場調査テクニック

遺伝性高コレステロール血症の将来的な治療法に向けた研究 高コレステロール血症の原因となる遺伝子変異を修正するため、最新のゲノム編集技術「TnpB」を活用する研究が進展しました。この技術は従来のCRISPR-Casシステムを超える効率性と適応力を持ち、動物実験で80%近いコレステロール低下が確認されています。 CRISPR-Casシステムの進化と背景 CRISPR-Casシステムは、元々細菌がウイルス感染に対抗するために進化させた防御機構です。この「遺伝子ハサミ」は、特定のDNA配列を正確に編集できる能力を持ち、過去10年間で医学と科学に革命をもたらしました。 小型化されたゲノム編集ツールの可能性 今回の研究では、従来のCasタンパク質より小型であるTnpBタンパク質に注目。チューリッヒ大学（University of Zurich, UZH）のジェラルド・シュヴァンク博士（Gerald Schwank PhD）率いる研究チームは、効率性を4.4倍向上させた改良型TnpBを開発しました。この進化により、小型であるがゆえに従来のCasシステムよりも体内での輸送が容易になります。 研究で使用されたTnpBは、極限環境に適応する細菌デイノコッカス・ラジオデュランス由来のものです。この菌は放射線や真空などに耐性を持つことで知られています。しかしながら、これまでのTnpBは効率性が低く、標的DNAへの結合能力が限られていました。 改良型TnpBの特性とAIによる予測モデル シュヴァンク博士の研究チームは、TnpBを核へ効率的に輸送し、より幅広いDNA配列を標的とできるように改良しました。また、10,211箇所の標的サイトで編集効率を検証し、AIモデルを開発。これにより、TnpBが特定の状況でどの程度効率的に機能するかを予測できるようになり、マウス肝臓で75.3%、脳

ここから先は会員限定のコンテンツです
ログインして続きを読む・新規登録（無料）