造血幹細胞前駆細胞 (HSPCs) のゲノム編集技術がさらに前進

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University of Southern CaliforniaとSangamo BioSciencesの研究チームの協同作業のおかげで、造血幹細胞前駆細胞 (HSPCs) のジンク･フィンガー･ヌクレアーゼ･ベースの遺伝子編集技術がさらに前進した。研究論文で、共同第一著者のUSC所属Colin M. Exline, Ph.D.とSangamo BioSciences所属Jianbin Wang, Ph.D.は、造血幹細胞･前駆細胞の遺伝子を効率的に編集する新しい手法を発表している。

2015年11月9日付Nature Biotechnologyオンライン版に掲載されたこの研究論文は、｢Homology-Driven Genome Editing in Hematopoietic Stem and Progenitor Cells Using ZFN mRNA and AAV6 Donors (ZFN mRNA and AAV6ドナーを用いた造血幹細胞･前駆細胞 (HSPCs)のホモロジー･タイプのゲノム編集)｣と題されている。

論文の共同責任著者でUSCにおいてMolecular Microbiology and Immunology、 Pediatrics, Biochemistry and Molecular BiologyおよびStem Cell Biology and Regenerative Medicineの教授を務めるPaula Cannon, Ph.D.は、｢HSPCsを用いた遺伝子療法は、HIVその他の血液系、免疫系疾患の治療に大きな可能性を持っている。

また、ゲノム編集テクニックによって、疾患を引き起こす、遺伝子の誤植、つまり、遺伝子の突然変異を修復するなどきわめて精密な改変が可能になっている｣と述べている。

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