ニーマン・ピック病A型の有望な遺伝子置換療法が米オハイオ州で前進

プロテノバ株式会社

Ab-Carrier

Ab-Carrierのメカニズムとは？ Ab-Carrier は独自に開発したプロテイン A 改変体と非天然型人工ペプチドを化学的に融合した分子量約 1 万の化合物で構成されます。高い膜透過活性とIgG 結合活性を有するので、非常に効率よく種々の動物種やサブクラスの IgGを生細胞に導入できます。…

最近オハイオ州立大学医学部に移ったKrystof Bankiewicz MD, PhD（写真）が率いる研究は、ニーマン・ピックA型疾患の遺伝子置換療法が非ヒト霊長類で安全に使用でき、マウスで治療効果があることを示している。これらの研究成果は、ジャーナルScience Translational Medicineで2019年8月21日にオンラインで公開された。 この論文は、「ニーマン・ピック病A型に対するアデノ随伴ウイルスベクター血清型9ベースの遺伝子治療（Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9–Based Gene Therapy for Niemann-Pick Disease Type A.）」と題されている。

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