ニーマン・ピック病A型の有望な遺伝子置換療法が米オハイオ州で前進

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最近オハイオ州立大学医学部に移ったKrystof Bankiewicz MD, PhD（写真）が率いる研究は、ニーマン・ピックA型疾患の遺伝子置換療法が非ヒト霊長類で安全に使用でき、マウスで治療効果があることを示している。これらの研究成果は、ジャーナルScience Translational Medicineで2019年8月21日にオンラインで公開された。 この論文は、「ニーマン・ピック病A型に対するアデノ随伴ウイルスベクター血清型9ベースの遺伝子治療（Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9–Based Gene Therapy for Niemann-Pick Disease Type A.）」と題されている。   Bankiewicz 博士は、オハイオ州立大学に脳神経外科の教授として移籍する以前、カリフォルニア大学サンフランシスコ校で、ニューヨーク、マサチューセッツ、スペインの研究者と共同で、このトランスレーショナル遺伝子治療研究を実施していた。ニーマン・ピック病A型（NPD-A）は、神経変性と早期死を特徴とするリソソーム蓄積症である。 スフィンゴミエリンをセラミドに加水分解する酵素酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）をコードする遺伝子の機能喪失変異が原因だ。 この病気では、細胞内の脂肪を代謝する身体の能力が影響を受け、これらの細胞が誤作動し、最終的には死に至る。 この遺伝性疾患は、脳、神経、肝臓、脾臓、骨髄、肺に影響を及ぼす可能性がある。 ニーマン・ピック病の3つの主なタイプは、A型、B型、C型に分類される。経験する徴候と症状は、状態のタイプと重症度によって異なる。 A型の乳児の中には、生後数ヶ月以内に徴候や症状を示すものがある。 B型の人は何年も兆候を示さず、成人期まで生き残る可能性が高くなる。 C型の人は、成人にな

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