ニーマン・ピック病A型の有望な遺伝子置換療法が米オハイオ州で前進

最近オハイオ州立大学医学部に移ったKrystof Bankiewicz MD, PhD(写真)が率いる研究は、ニーマン・ピックA型疾患の遺伝子置換療法が非ヒト霊長類で安全に使用でき、マウスで治療効果があることを示している。これらの研究成果は、ジャーナルScience Translational Medicineで2019年8月21日にオンラインで公開された。 この論文は、「ニーマン・ピック病A型に対するアデノ随伴ウイルスベクター血清型9ベースの遺伝子治療(Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9–Based Gene Therapy for Niemann-Pick Disease Type A.)」と題されている。

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