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7月 05, 2026

網膜色素変性症の新たな希望:ASO治療がPRPF31遺伝子変異を修復

視界が徐々に失われていく病、網膜色素変性症。現在、根本的な治療法がないこの難病に、新たな光をもたらす画期的な研究成果が発表されました。遺伝子の「読み取りエラー」を分子レベルで直接修正し、病気の原因となるタンパク質の不足を補うという革新的なアプローチです。 遺伝子の読み取りエラーを修正する新たなアプローチ 網膜色素変性症(RP: Retinitis Pigmentosa)は、徐々に視力が失われ、夜盲や視野狭窄を経て、最終的には完全な失明に至ることもある進行性の遺伝性眼疾患です 。今回、ダビド・スタニェク(David…