致命的なプリオン病のアンチセンスオリゴヌクレオチド療法に関する画期的な論文が発表された

ハーバード大学医学部とブロードインスティチュートのSonia Vallabh博士(写真)とEric Minikel 博士、イオニスファーマシューティカルズ のHoni Kordasiewicz博士、そしてマクラフリン研究所のDeborah Cabin 博士が率いる研究チームは、2020年8月10日に Nucleic Acids Research のオンラインで発表された「プリオンタンパク質の低下は疾患修飾因子である(Prion Protein Lowering is a Disease-modifying Therapy Across Prion Strains, Stages, and Endpoints.)」と題された論文で、メカニズムの実験と動物モデルシステムでの検証を含む、プリオン障害のさまざまな プリオン株 、病期、およびエンドポイントに対するアンチセンス療法の前臨床研究の結果を報告している。

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