光遺伝学的遺伝子治療により、失明した患者の視力を部分的に回復させることに成功。「息を呑むような回復を目の当たりにした」と上席研究者は語った。

2021年5月25日、網膜神経変性疾患および中枢神経系疾患に対する革新的な遺伝子治療法の開発と商業化に注力するバイオファーマ企業であるGenSight Biologics社(Euronext: SIGHT, ISIN: FR0013183985, PEA-PME対象)は、ネイチャー・メディシンに、末期の網膜色素変性症(RP)の失明患者の視覚機能が部分的に回復した初めての症例報告が掲載されたことを発表した。この患者は、GenSight Biologics社の光遺伝療法GS030を用いて現在進行中のPIONEERフェーズI/II臨床試験の参加者だ。

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