光遺伝学的遺伝子治療により、失明した患者の視力を部分的に回復させることに成功。「息を呑むような回復を目の当たりにした」と上席研究者は語った。

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2021年5月25日、網膜神経変性疾患および中枢神経系疾患に対する革新的な遺伝子治療法の開発と商業化に注力するバイオファーマ企業であるGenSight Biologics社（Euronext: SIGHT, ISIN: FR0013183985, PEA-PME対象）は、ネイチャー・メディシンに、末期の網膜色素変性症（RP）の失明患者の視覚機能が部分的に回復した初めての症例報告が掲載されたことを発表した。この患者は、GenSight Biologics社の光遺伝療法GS030を用いて現在進行中のPIONEERフェーズI/II臨床試験の参加者だ。   2021年5月24日にオンラインで発表されたこのオープンアクセス論文は、「光遺伝学的治療による盲目の患者の視覚機能の部分的回復（Partial Recovery of Visual Function in a Blind Patient After Optogenetic Therapy）」と題されており、失明患者が光遺伝療法を受けた後に視覚が回復したことを示す、初めての査読付き論文だ。   画像： 白いテーブルの上にカップがあるかどうかをボランティアに言わせる実験の様子。実験中の行動反応と脳活動が同時に記録された。(出典：Nature Medicine). GenSight社の共同設立者であり、最高経営責任者であるベルナルド・ギリー博士は、「今回の成果は、オプトジェネティクスの可能性を、治療の概念から臨床利用へと前進させる、実に画期的なものだ」「これらの成果は、Institut de la Vision、Institute of Ophthalmology Basel、Streetlabなどのパートナーとの緊密な協力関係なしには得られなかった。特に試験に参加している患者には感謝している。彼らの経験や意見は、GS03

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