新規ENaC阻害剤ETD001の臨床試験が開始 - CF治療の新たな可能性
サイエンス出版部 発行書籍
臨床試験が新しい長時間作用型ENaC阻害剤ETD001の臨床的概念実証と安全性プロファイルを評価。 ETD001は、CFTR変異に依存しない新しい治療法として、現在の変異ターゲット療法の恩恵を受けられないCF（嚢胞性線維症）コミュニティのために開発されています。 2024年7月23日、呼吸器疾患で苦しむ人々の生活を改善するための新しい治療法の発見と開発に取り組むバイオ医薬品企業、エンタープライズ・セラピューティクス社（Enterprise Therapeutics Ltd、以下エンタープライズ）は、嚢胞性線維症（CF）患者を対象としたETD001の第2相a試験において、初めての被験者への投薬を開始したと発表しました。ETD001は、低分子化合物（low molecular weight compound）であり、画期的な可能性を持つ新規薬剤として、気道上皮の上皮ナトリウムチャネル（ENaC）を標的とし、粘液の水分補給とクリアランスを促進します。 第2相a試験は、臨床的概念実証の提供と、CF患者の中で最も未充足の医療ニーズが高い10％を対象にETD001の安全性プロファイルを評価することを目的としています。本試験は、イギリス、ドイツ、フランス、イタリアの施設で実施され、CFTRモジュレーターを受けていない、または受けられないCF患者の肺機能（FEV1）を評価します。 CFは世界中で約10万人に影響を及ぼしており、平均寿命は50年に満たないと推定されています。CF患者の肺内での粘液繊毛クリアランスの失敗と粘液うっ滞は、感染と炎症のサイクルを引き起こし、肺機能の低下を引き起こします。ETD001によるENaCの阻害で肺内の液体量を増加させることにより、粘液を水分補給し、クリアランスを改善し、粘液うっ滞を軽減することで、肺機能の大幅な改善が期待されています。ETD
同じカテゴリーの記事
Life Science News from Around the Globe
Edited by Michael D. O'Neill
バイオクイックニュースは、サイエンスライターとして30年以上の豊富な経験があるマイケルD. オニールによって発行されている独立系科学ニュースメディアです。世界中のバイオニュース（生命科学・医学研究の動向）をタイムリーにお届けします。バイオクイックニュースは、現在160カ国以上に読者がおり、2010年から6年連続で米国APEX Award for Publication Excellenceを受賞しました。
BioQuick is a trademark of Michael D. O'Neill