希少疾患の治療に革命を：AIモデル「TxGNN」の可能性

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人工知能を活用した新たな創薬モデル、希少疾患への新しい希望を提案 新たに開発された人工知能（AI）モデル「TxGNN」は、数千の未治療疾患を含む膨大な病気に対する既存薬からの治療法を提案。未学習の病気にも応用可能で、提案した治療法の説明も提供。これにより、従来の創薬よりも迅速かつ低コストで、副作用の少ない治療法の開発が期待される。現在、世界には7,000以上の希少・未診断疾患が存在し、合計で約3億人に影響を及ぼしています。しかし、FDA（米食品医薬品局）に承認された薬があるのは5～7％に過ぎず、多くの疾患は未治療または十分に治療されていません。 こうした状況を打破するため、ハーバード大学医学大学院（HMS）の研究者らが開発したAIモデル「TxGNN」が注目されています。このモデルは、既存薬を利用して新たな治療法を発見し、特に希少疾患や未治療疾患の治療に貢献することを目指しています。 TxGNNモデルの特長と成果 2024年9月25日にNature Medicine誌に発表されたこの研究では、TxGNNが既存薬8,000種類から17,080の疾患に対する治療候補を特定しました。その多くは未治療の疾患であり、これまでのAIモデルの中で最も多くの疾患をカバーしています。また、TxGNNは、既存の薬が特定の病気に対してどのような副作用や禁忌があるかを予測する能力も持ち、従来の試行錯誤的な薬物評価方法を改善します。 研究チームはこのツールを無料で公開し、特に治療オプションの少ない疾患に取り組む臨床研究者らに活用してもらいたいと考えています。 既存薬の再利用が持つ可能性 既存薬を利用する創薬手法は、開発コストや時間を削減できる魅力的な方法です。FDAが承認した薬の約30％が承認後に新たな適応症を取得しており、長年の使用を経て意外な効果が発見されるケースも少なくありませ

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