オプトジェネティクス治療の新たな展望：網膜色素変性症に対する革新療法

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網膜変性疾患治療の新たなブレークスルー：ナノスコープ・セラピューティクス社の革新的研究成果 2024年10月21日、網膜変性疾患に対する遺伝子治療を開発する後期臨床段階のバイオテクノロジー企業であるナノスコープ・セラピューティクス社（Nanoscope Therapeutics Inc.）は、同社が手掛けるAAV2-MCO-010オプトジェネティクス治療が動物モデルにおいて網膜のさらなる変性を抑制するという画期的な発見を発表しました。この成果は、眼科学研究の権威ある学術誌である「Translational Vision Science & Technology（TVST, ARVOジャーナル）」に掲載されており、光干渉断層撮影法（OCT）および免疫組織化学分析による評価を通じて明らかにされました。公開された論文のタイトルは「Multi-Characteristic Opsin Therapy to Functionalize Retina, Attenuate Retinal Degeneration, and Restore Vision in Mouse Models of Retinitis Pigmentosa（多特性オプシン療法による網膜の機能化、網膜変性の抑制、および視力回復：網膜色素変性症マウスモデルにおける研究）」です。 MCO-010治療法の特徴と動物モデルでの成果 AAV2-MCO-010（商品名：sonpiretigene isteparvovec）の硝子体内投与を受けた動物モデルでは、網膜の双極細胞の約80％が遺伝子導入されました。この処置を受けたグループでは網膜の厚みに変化が見られず、コントロール群と比較して網膜のさらなる変性が抑制され、網膜細胞層の乱れも防がれていることが確認されました。本研究の結果は、光受容体の変性を経験してい

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