高額な遺伝子治療を、もっと身近なものに。その鍵を握るのは、ウイルスの「性能」を予測するAIかもしれません。従来の研究を大きく変える可能性を秘めた、画期的な機械学習モデルが開発されました。査読付き学術誌Human Gene Therapyに掲載された新しい研究で、手間のかかるin vitro（試験管内）実験の代わりとなる、機械学習モデルが紹介されました。このin silico（コンピューター上の）アプローチは、臨床用のアデノ随伴ウイルスカプシドの適応度を高め、患者にとって遺伝子治療をより経済的に実現可能にすることを目指しています。
2025年4月16日に発表されたこの記事のタイトルは、「Prediction of Adeno-Associated Virus Fitness with a Protein Language-Based Machine Learning Model（タンパク質言語ベースの機械学習モデルによるアデノ随伴ウイルスの適応度予測）」です。
収率、すなわち「適応度」を改善したAAVカプシドを開発することは、製造コストを削減し、遺伝子治療をより手頃な価格にするための重要な戦略です。
Sanofi社に所属するクリスチャン・ミュラー氏（Christian Mueller）と共同執筆者らは、カプシドモノマーのアミノ酸配列に基づいてAAV2カプシド変異体の適応度を予測する、最先端のMLモデルについて説明しています。
「タンパク質言語モデルと古典的なML技術を組み合わせることで、私たちのモデルはカプシドの適応度に対して非常に高い予測精度（ピアソン相関係数 = 0.818）を達成しました」と研究者らは述べています。「重要なことに、完全に独立したデータセットでのテストにより、複数の変異を持つAAVカプシドに対しても、私たちのモデルの堅牢性と汎用性が示されました。」
「人工知能ベースのアプローチの出現は、カプシド工学における刺激的な発展であり、従来の指向性進化や合理的設計に基づく戦略よりも、体系的で包括的、かつ費用対効果の高いものになる可能性を秘めています。Wu氏らによるこの研究は、遺伝子治療分野向けのAIツール開発における大きな一歩です」と、Human Gene Therapy誌の編集主幹であり、マサチューセッツ大学チャン医学校に所属するトーマス・ギャラガー博士（Thomas Gallagher, PhD）は述べています。
ジャーナルについて
Human Gene Therapyは、欧州遺伝子細胞治療学会およびその他8つの国際的な遺伝子治療学会の公式ジャーナルであり、この分野で最初の査読付きジャーナルです。研究、手法、臨床応用という、ヒト遺伝子治療の重要な柱への包括的なアクセスを提供しています。本ジャーナルは、マサチューセッツ大学医学部のセリア・アンド・アイザック・ハイダック医学教育教授であり、学部長、学長、副総長を務める編集長のテレンス・R・フロッテ医学博士（Terence R. Flotte, MD）と、高く評価されている国際的な編集委員会によって率いられています。Human Gene Therapyは印刷版とオンライン版で入手可能です。完全な目次とサンプル号は、Human Gene Therapyのウェブサイトでご覧いただけます。
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メアリー・アン・リーバート社（Mary Ann Liebert, Inc.）は、バイオテクノロジー＆ライフサイエンス、専門臨床医学、公衆衛生と政策、技術＆工学の分野で影響力のある査読付き研究を出版・提供することに専念するグローバルメディア企業です。1980年の設立以来、同社は世界中の研究者や臨床医が革新と発見を推進するための重要な洞察とコンテンツを提供することに注力してきました。
