遺伝子治療で巨大母斑を治療する新しい可能性

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遺伝子治療で巨大母斑を逆転させる可能性を発見！ フランシス・クリック研究所、UCLグレート・オーモンド・ストリート子ども健康研究所、グレート・オーモンド・ストリート病院（GOSH）の研究者らが、新たな遺伝子治療を設計しました。この治療法は、希少な皮膚疾患である先天性メラノサイト母斑症候群（CMN）による巨大な母斑を緩和する可能性があります。将来的には、この治療法が巨大な母斑を逆転させ、患者のがん発症リスクを減少させることが期待されています。さらに、他の一般的な母斑に対しても、手術に代わる治療法としての可能性があります。 小さな皮膚の母斑は一般的ですが、先天性メラノサイト母斑症候群（CMN）の場合、子どもたちは体の最大80％を覆う大きな痛みや痒みを伴う母斑を持って生まれます。これらの母斑は時折、悪性黒色腫と呼ばれる重篤ながんに進展することがあります。 2024年6月17日にJournal of Investigative Dermatologyに発表された論文「RNA Therapy for Oncogenic NRAS-Driven Naevi Induces Apoptosis（発癌性NRAS依存性母斑に対するRNA治療はアポトーシスを誘導する）」では、研究者らがこれらの母斑細胞に変異しているNRAS遺伝子を沈黙させる遺伝子治療法を報告しました。NRASは、変異すると母斑やがんの原因となるRAS遺伝子群の一部です。 研究チームは、沈黙RNAと呼ばれる遺伝子治療を使用して、母斑の皮膚細胞中の変異NRAS遺伝子を沈黙させました。この治療法は、特殊な粒子により直接母斑細胞に送達されました。 科学者たちは、CMNを持つマウスにこの治療を含む注射を行い、48時間後にNRAS遺伝子が沈黙することを確認しました。また、CMNを持つ子どもたちから採取した細胞や全皮膚断片でも

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