幹細胞由来の心筋細胞が先天性心疾患の治療に新たな可能性—サルでの成功例を報告
ウィスコンシン大学マディソン校とメイヨー・クリニックの研究チームは、誘導多能性幹細胞（iPS細胞）由来の心筋細胞を移植することで、サルの心機能が回復することを確認 した。この研究成果は、先天性心疾患（congenital heart defects）を抱える患者への新たな治療法となる可能性を示している。研究論文は2024年11月2日付 Cell Transplantation に掲載された。
先天性心疾患と右心室機能不全
心疾患はアメリカ人の死因第1位であり、出生時から生じる心疾患（先天性心疾患）も含め、あらゆる年齢層に影響を及ぼす。特に、右心室機能不全（right ventricular dysfunction） は、先天性心疾患を持つ子どもたちによく見られる。
この病態は、胸の痛み、息切れ、動悸、体のむくみを引き起こし、治療せずに放置すると致命的になる可能性がある。ほぼすべての単心室先天性心疾患（特に右心室の異常）を持つ患者は、最終的に心不全に至る。
外科手術によって一時的な修正は可能だが、長期的な解決にはならず、最終的には心臓移植が必要になるケースが多い。しかし、小児患者の心臓ドナーは非常に限られており、新たな治療法の開発が急務となっている。
iPS細胞由来の心筋細胞移植による治療アプローチ
ウィスコンシン大学のマリナ・エンボルグ博士（Marina Emborg, MD, PhD）とメイヨー・クリニックのティモシー・ネルソン博士（Timothy Nelson, MD, PhD）の研究チーム は、iPS細胞から作製した心筋細胞を移植し、右心室の機能回復を促進する治療法を検討 した。
「この疾患に対する新たな治療法の開発が求められています」 と語るのは、研究の筆頭著者であり、メイヨー・クリニックの比較医学部門（Chair of Comparative Medicine）の責任者であるジョディ・ショルツ博士（Jodi Scholz, DVM, PhD）。
「幹細胞治療は、将来的に心臓移植の必要性を遅らせる、あるいは完全に防ぐ可能性があります。」
研究方法と成果：サルを用いた移植実験
研究チームは、ヒト由来のiPS細胞を培養し、心筋細胞に分化させた後、右心室圧負荷を持つアカゲザル（rhesus macaques）に移植 した。
・ 移植細胞は、宿主の心筋組織に統合され、適切に機能することが確認された。
・ 移植を受けた16匹のうち5匹で一時的な心室頻拍（ventricular tachycardia）が発生したが、19日以内に自然消失。
・ 心臓組織との統合が成功し、安全性が確認された。
「移植した細胞が既存の心筋組織と統合されることを確認することが、この研究の最も重要な目標でした」とエンボルグ博士は述べる。
サルを用いた前臨床研究の意義
今回の研究は、右心室圧負荷を伴う心疾患に対する幹細胞治療の初の非ヒト霊長類モデルとしての成功例 となった。
アカゲザルは、心臓病、腎疾患、パーキンソン病、眼疾患などの再生医療研究において極めて重要なモデル生物である。
「心疾患を抱える動物モデルでの移植成功は、先天性心疾患の患者に対する臨床応用への大きな一歩となります」とエンボルグ博士は述べている。
マリナ・エンボルグ博士（Marina Emborg, MD, PhD）
[News release] [Cell Transplantation article]
