アスペン・ニューロサイエンス社、パーキンソン病治療用自己細胞治療薬ANPD001の治験許可申請をFDAより受理されたと発表

アスペン取締役会会長であるファヒーム・ハスナイン氏は、「これは、パーキンソン病を含む未解決の医療ニーズに取り組む人々のために、個別化されたiPS細胞由来の細胞補充療法を開発し、提供するアスペンの使命における重要な達成です」と述べました。「私たちのチームと患者さんにとって、これは非常にエキサイティングな瞬間です」と付け加えました。

また、彼はANPD001のINDクリアランスが、米国内で100万人以上、世界中で1,000万人以上のパーキンソン病患者にとって新たな治療法への道を開くものであると指摘し、「私たちの先見性のあるチームは、個別化再生医療の実現に向けて取り組んでおり、待ち望んでいる患者さんのためにこの細胞治療を進めることを楽しみにしています」と語りました。

自己細胞治療のアプローチは、アスペン社の共同設立者であり、スクリプス研究所分子医学部再生医療センター名誉教授兼センター長であるジャンヌ・ローリング博士と、アスペン社研究開発担当上級副社長であるアンドレス・ブラット＝リアル博士によって開発されました。

ANPD001について

「ANDP001」は、パーキンソン病の自己神経細胞補充療法として研究されている治験用細胞療法製品です。アスペン社の個別化された3段階の製造アプローチは、患者自身の皮膚細胞の少量サンプルから始まり、その後、再プログラムを経てiPSCへと進化し、最終的にはDANPCへの分化が行われます。DANPCは手術によって患者に提供され、病気によって失われたり損傷したりした細胞の代替として機能します。各個人の細胞の品質は、アスペン社独自の人工知能ベースのゲノミクス検査を使用して、製造の各段階で評価されます。

第1/2a相臨床試験について

ANPD001の臨床試験は、フェーズ1/2aの単群非盲検試験となっています。この試験では、中等症から重症のパーキンソン病患者を対象に、ANPD001の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価することが行われます。

パーキンソン病について

パーキンソン病は、世界で2番目に多い神経変性疾患の一つです。この病気にかかる患者さんは、非運動症状として精神的・行動的変化、睡眠障害、抑うつ、記憶障害、疲労などを経験し、また、脳内のドーパミンニューロンの喪失によって引き起こされる運動症状として、意図しない動きや制御できない動き（ジスキネジア）、ふるえ（振戦）、こわばり、平衡感覚や協調運動の障害などが見られます。これらの運動症状は時間とともに悪化していきます。

パーキンソン病が診断される際に一般的な特徴は、脳内でドーパミンを生成する細胞の大部分が失われていることです。現在のところ、このドパミンニューロンの減少を止めたり、代替したり、予防したり、パーキンソン病の進行を遅らせるための疾患修飾療法はまだ存在しません。

アスペン・ニューロサイエンスについて

サンディエゴに本社を構えるアスペン・ニューロサイエンス社は、個別化（自己）再生医療に特化した臨床開発段階の非上場企業です。同社は、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患に対応する個別化細胞療法を開発するため、患者由来のiPSC（人工多能性幹細胞）を研究・開発しています。最初の取り組みとして、パーキンソン病に対する自家ニューロン置換療法を展開し、その後、脳や罹患臓器全体にわたる治療法の開発にも取り組んでいます。

アスペン社は、iPSCプラットフォームのリーディング・カンパニーであり、幹細胞生物学と最新の人工知能およびゲノム・アプローチを組み合わせ、患者に特化した回復治療の研究に取り組んでいます。さらに、バイオインフォマティクス、製造、品質管理（QC）を社内で行い、iPS細胞由来の細胞療法を開発・最適化するためのクラス最高のプラットフォームを開発しています。詳細情報や最新情報については、www.aspenneuroscience.com をご覧ください。

[Aspen news release]