進行が速く、治療選択肢が限られている重篤な疾患、肺動脈性肺高血圧症。この難病と闘う患者さんにとって、新たな希望の光となるかもしれない画期的な研究成果が発表されました。診断から1年以内に新しい生物学的製剤を追加することで、病状が悪化するリスクを76%も大幅に減少させることが示されたのです。この治療法は、患者さんの未来をどのように変えるのでしょうか。
2025年9月30日にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌で発表された第3相臨床試験の結果によると、最も重篤な形態の肺高血圧症に対して、標準治療と生物学的製剤「ソタテルセプト」を併用することで、診断後1年以内に治療を開始した場合、疾患が悪化する可能性が大幅に減少することが示されました。この論文のタイトルは「Sotatercept for Pulmonary Arterial Hypertension within the First Year After Diagnosis（診断後1年以内の肺動脈性肺高血圧症に対するソタテルセプトの効果）」です。肺動脈性肺高血圧症（PAH: Pulmonary Arterial Hypertension）と診断されてから1年以内に、標準治療に加えてソタテルセプトを投与された患者は、運動能力の低下、症状の悪化、計画外の入院といった健康状態の悪化リスクが76%減少しました。
この第3相臨床試験の研究者らは、「ウィンレベア」という商品名で販売されているこの注射薬をわずか3回投与しただけで、患者に肯定的な結果が確認されたと報告しています。
この結果は、アムステルダムで開催された2025年欧州呼吸器学会議でも発表されました。
「これらの結果は、いまだ治療選択肢が限られている肺動脈性肺高血圧症の旅を始めたばかりの患者さんにとって、信じられないほど有望なものです」と、筆頭著者であるミシガン大学医学部のキム・A・イーグル記念循環器内科教授、ヴァレリー・V・マクラフリン博士（Vallerie V. McLaughlin, PhD）は述べています。
ミシガン大学ヘルス・フランケル心血管センターで肺高血圧症プログラムを指揮するマクラフリン博士は、二重盲検プラセボ対照HYPERION試験の主任研究員でした。
この臨床試験は、臨床的均衡の喪失を理由に早期に終了しました。これは、最近のソタテルセプトのランダム化比較試験において、プラセボ群と比較してソタテルセプト投与群の患者に圧倒的に肯定的な結果が出たため、研究者らが倫理的に試験を継続できないと判断したことを意味します。
「PAHは慢性で進行性の疾患であり、罹患率と死亡率が高く、多くの患者が進行した段階で診断されます」とマクラフリン博士は語ります。「私たちの研究結果は、ソタテルセプトによる早期治療が、患者さんがより低いリスク状態を達成・維持し、予後を改善するのに役立つ可能性を示唆しています。」
ソタテルセプトは、成人のPAH治療薬として米国食品医薬品局に承認されており、標準治療と併用して提供されます。
この薬剤は、アクチビンと呼ばれるタンパク質を標的とすることで、新しいアプローチを提供します。PAHでは、アクチビンのシグナル伝達が亢進すると、最終的に肺動脈が肥厚し、心臓が肺に血液を送り出すための負担が増大します。
ソタテルセプトの過去の研究では、高リスクの患者さんや長期間PAHを患っている患者さんに対しても有効であることが示されています。
最初のSTELLAR試験では、この薬剤を服用した患者の運動能力が改善されることがわかりました。ZENITH試験では、死亡リスクが高い患者において、死亡、入院、肺移植のリスクが減少することが実証されました。
両試験の患者は、平均して7〜8年間PAHと診断されていました。HYPERION試験は、診断後1年以内の患者にもエビデンスの範囲を広げるものです。
HYPERION試験でソタテルセプトを服用した参加者のうち、PAH症状の悪化で入院したのは2%未満であったのに対し、プラセボ群では8.8%でした。
ソタテルセプトで報告された最も一般的な有害事象は、鼻血とクモ状静脈でした。
「PAH患者の標準治療にソタテルセプトを追加することによる肯定的な効果は注目に値します」と、HYPERION試験の研究者であり、ミシガン大学医学部内科学・循環器学の臨床准教授であるビクター・M・モレス博士（Victor M. Moles, PhD）は述べています。「HYPERION試験の結果は、早期介入の極めて重要な重要性を強調しており、より早い治療がより良い結果につながることを示しています。」
追加の著者
HYPERION試験の研究者の完全なリストについては、NEJM論文の補足付録をご覧ください。
資金提供/情報開示
この研究は、メルク社の完全子会社であるMerck Sharp & Dohme社から資金提供を受けました。ここに提示された研究分析は、メルク社の完全子会社であるMerck Sharp & Dohme社から資金提供を受けました。著者から提供された情報開示フォームは、NEJM.orgでこの記事の全文とともにご覧いただけます。
