カゼインを混合したエクソソームで効果が増強。筋ジストロフィーや心不全の治療に有望な可能性。
細胞由来の エクソソーム は、母乳中の主要なタンパク質（カゼイン）と混合して経口投与すると病気の治療に効果的であることが、シダーズ・サイナイ医療センター・シュミット心臓研究所の実験用マウスによる新研究で示された。2021年1月11日にJournal of Extracellular Vesiclesにオンラインで公開された調査結果は、筋ジストロフィーと心不全の患者を治療するための新しい経口薬を開発するための基礎を確立する可能性がある。 このオープンアクセスの論文は、「摂取された細胞外小胞のカゼイン増強取り込みおよび疾患修飾生物活性（Casein‐enhanced uptake and disease‐modifying bioactivity of ingested extracellular vesicles.）」と題されている。
この研究は、シュミット心臓研究所の心臓病学教授であるEduardo Marbán医学博士が率いる10年以上の研究に基づいている。この研究は、ヒトの心臓球由来細胞（cardiosphere-derived cells :CDC）と、それらの細胞から分泌されて体中を移動するエクソソームと呼ばれる細胞外小胞の一種に焦点を当てている。
エクソソーム にはさまざまな生体分子が含まれている。 「2009年に最初のヒト試験を開始した当初、我々は患者の心臓に細胞を注入していた。そして、細胞自体が治療上の答えであると考えていた」とMarbán博士は述べた。 「今では、もっとも大変な部分は実はエクソソームであることがわかっている。我々の最近の研究では、経口投与した場合も同じくらい効果的である可能性が示されている。」
2010年に最初の研究が終了して以来、Marbán博士は、細胞を患者に送達する新しい洞察と新しい方法、および細胞が潜在的に役立つ可能性のある患者のタイプの発見など、いくつかの研究を主導した。
Marbán博士が主導した最初の研究は、心臓病と動脈の詰まりのある患者を対象としていた。 筋ジストロフィー患者の親がMarbán博士に、CDCが進行性の筋力低下（心筋の衰弱を含む）と筋肉量の減少を経験する筋ジストロフィー患者を助けることができるかどうかを尋ねたことで、Marbán博士は筋ジストロフィー患者の治療法の開発を目的とした追加研究プロジェクトを開始した。
