細胞由来の エクソソーム は、母乳中の主要なタンパク質（カゼイン）と混合して経口投与すると病気の治療に効果的であることが、シダーズ・サイナイ医療センター・シュミット心臓研究所の実験用マウスによる新研究で示された。2021年1月11日にJournal of Extracellular Vesiclesにオンラインで公開された調査結果は、筋ジストロフィーと心不全の患者を治療するための新しい経口薬を開発するための基礎を確立する可能性がある。 このオープンアクセスの論文は、「摂取された細胞外小胞のカゼイン増強取り込みおよび疾患修飾生物活性（Casein‐enhanced uptake and disease‐modifying bioactivity of ingested extracellular vesicles.）」と題されている。
この研究は、シュミット心臓研究所の心臓病学教授であるEduardo Marbán医学博士が率いる10年以上の研究に基づいている。この研究は、ヒトの心臓球由来細胞（cardiosphere-derived cells :CDC）と、それらの細胞から分泌されて体中を移動するエクソソームと呼ばれる細胞外小胞の一種に焦点を当てている。
エクソソーム にはさまざまな生体分子が含まれている。 「2009年に最初のヒト試験を開始した当初、我々は患者の心臓に細胞を注入していた。そして、細胞自体が治療上の答えであると考えていた」とMarbán博士は述べた。 「今では、もっとも大変な部分は実はエクソソームであることがわかっている。我々の最近の研究では、経口投与した場合も同じくらい効果的である可能性が示されている。」
2010年に最初の研究が終了して以来、Marbán博士は、細胞を患者に送達する新しい洞察と新しい方法、および細胞が潜在的に役立つ可能性のある患者のタイプの発見など、いくつかの研究を主導した。
Marbán博士が主導した最初の研究は、心臓病と動脈の詰まりのある患者を対象としていた。 筋ジストロフィー患者の親がMarbán博士に、CDCが進行性の筋力低下（心筋の衰弱を含む）と筋肉量の減少を経験する筋ジストロフィー患者を助けることができるかどうかを尋ねたことで、Marbán博士は筋ジストロフィー患者の治療法の開発を目的とした追加研究プロジェクトを開始した。
「Marbán博士と彼のチームによる研究は、我々の研究者が人の病気に取り組むためにもたらす創意工夫を浮き彫りにしている」と、シダーズ・サイナイの研究および大学院教育担当副学部長のJeffrey A. Golden 医学博士は述べた。 「心血管疾患の新しい治療法を開発するための彼の努力に基づき、彼は別の挑戦的な臨床障害、筋ジストロフィーを治療するための刺激的で新しい道を見つけ、この戦略を他の障害に拡大するための基礎を提供した。」
筋ジストロフィーは、心筋を含む健康な筋肉を形成および維持するために必要なタンパク質の産生を妨げる変異遺伝子によって引き起こされる病気だ。
最新の研究では、CDCによって分泌されるエクソソームは、ほとんどの哺乳類の乳汁に含まれる主要タンパク質のカゼインと混合されていたことがわかったので、カゼインでコーティングされたエクソソームを、筋ジストロフィーの実験用マウスに与えることにした。
カゼインはチーズの元であり、多くの場合、食品の成分だ。 何十年にもわたる医学研究により、母乳で育てられている赤ちゃんは、特定のアレルギー性疾患、喘息、肥満、2型糖尿病のリスクが低下している可能性があることが示されている。 多くの天然エクソソームを含むカゼインが豊富な母乳も、乳児の認知発達を改善するのに役立つ可能性がある。
この研究では、筋ジストロフィーの実験用マウスを4つのグループに分けた。 実験用マウスの1つのグループには、カゼインと混合したCDC由来のエクソソームが与えられ、2番目のグループにはカゼインなしのエクソソームが与えられ、3番目のグループにはカゼインのみが与えられ、4番目のグループにはエキソソームまたはカゼインが添加されていない餌が与えられた。 これらの4つのグループは、筋ジストロフィーを持たない実験用マウスのコントロールグループと比較された。
結果は、CDC由来のエクソソームを与えられた筋ジストロフィーのマウスは、心臓機能の改善、ならびに運動能力と運動能力の改善を経験し、エクソソームを経口投与するとそれらが全身に分布することを示した。 エクソソームをカゼインと混合することにより、効果が増強された。
「特に我々が現在対象としている患者集団、筋ジストロフィーの患者にとって、結果は有望だ」とMarbán博士は述べた。 「筋ジストロフィー患者が車椅子を使用しなければならないまでの時間を延長できれば、それは生活の質を大幅に改善するだろう。」
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電子顕微鏡写真：球がエクソソーム、黒い点が金ラベル (Photo courtesy of Mark A. Aminzadeh, MD)
BioQuick News:Enhanced Oral Administration of Exosomes with Milk Protein Casein Shows Possible Effectiveness in Treating Muscular Dystrophy and Heart Failure in Mouse Model
