臓器移植後の人生を、ずっと薬と共に歩まなければならないとしたら…？もし、その負担から解放される未来があるとしたら、あなたはどう思いますか？
ウィスコンシン大学マディソン校で進められている最先端の臨床試験が、そんな夢のような話を現実に変えようとしています。この記事では、拒絶反応を抑えるための薬を毎日飲む必要なく、移植された腎臓と共に健康で充実した日々を取り戻した人々の、驚くべきストーリーをご紹介します。彼らの体験の裏には、長年の研究に支えられた画期的な治療法がありました。一体どのような技術が、移植医療の未来を塗り替えようとしているのでしょうか。
ウィスコンシン大学マディソン校の画期的な臨床試験のおかげで、移植患者たちは拒絶反応抑制剤なしで健康な生活を取り戻しつつあります。
ショーン・ウィーダーヘフト氏（Shawn Wiederhoeft）は、30代のどこにでもいるごく普通の男性です。マディソン出身の彼は、ビデオゲーム開発者として働き、アクティブなライフスタイルを送っています。健康状態は人生で最高のコンディションにあり、ウィスコンシン州南部で友人や家族と定期的に過ごしています。しかし、ウィーダーヘフトがこれほどまでに充実した人生を送れることは、かつては決して当たり前のことではありませんでした。実際、「ショーンおじさん」として家族に親しまれている彼が今日健康でいられるのは、2020年にウォーワトサに住む姉のミーガン・ハーン氏（Meagan Hahn）から提供された新しい腎臓のおかげなのです。移植された腎臓はウィーダーヘフトに新たな人生のチャンスを与えました。そして、彼と姉がウィスコンシン大学医学公衆衛生大学院の最先端の臨床試験への参加を決めたことで、彼は拒絶反応抑制剤を必要としない生活をも手に入れることができたのです。
毎日の服薬もなく、時折の健康診断を受けるだけになった今、ウィーダーヘフトは自分が腎臓移植のレシピエントであることを時々忘れそうになると言います。
「ここにもう一つ腎臓があるんだ、と意識的に自分に言い聞かせる必要があるくらいです」と彼は語ります。「これまでで一番健康だと感じています。」
重い病気から、薬に頼らない回復へと至った
ウィーダーヘフトの素晴らしい道のりは、医師と研究者からなる国際的なチームが『American Journal of Transplantation』の7月号で報告した、増加しつつある生体腎移植の成功事例の一つに過ぎません。その論文は「Induction of Immune Tolerance in Living Related Human Leukocyte Antigen–Matched Kidney Transplantation: A Phase 3 Randomized Clinical Trial（血縁生体間ヒト白血球抗原適合腎移植における免疫寛容の誘導：第3相ランダム化臨床試験）」と題されています。
ウィスコンシン大学ヘルス移植センターを率いるウィスコンシン大学マディソン校の外科教授、ディクソン・カウフマン博士（Dr. Dixon Kaufman）が主導するこのチームは、第3相臨床試験の結果を共有しました。この試験では、腎臓ドナーからレシピエントへ特定の幹細胞も移植するという、生体腎移植における免疫寛容プロトコルの有効性と安全性が評価されました。
これらの幹細胞は、移植から数日後にレシピエントに注入され、骨髄に定着します。そこで分裂・増殖し、提供された臓器の遺伝子を共有する免疫細胞になります。その目的は、レシピエント自身の免疫系が、本来であれば脅威と認識してしまう新しい臓器を攻撃するのを防ぐことです。
「この手順は免疫系を置き換えるものではなく、ドナー由来の免疫系が全体の約5〜10%を占めるように補完するものです」とカウフマン博士は説明します。
そうすることで、この新しい方法は、レシピエントの免疫系を強力に抑制し、生涯にわたる多くの副作用を伴う高価な拒絶反応抑制剤の必要性をなくします。
このような可能性を秘めた臨床試験に参加するという見通しは、ウィーダーヘフトやハーンをはじめとする初期の参加者の一部にとって、非現実的に感じられました。
「まるでSF小説の世界のようでした」とウィーダーヘフトは言います。
この未知の領域に足を踏み入れる感覚は、治験の最初の参加者であったプラットビル在住の姉妹、バーブ・オッキー氏（Barb Okey）とブレンダ・クエール氏（Brenda Quale）にとってはさらに顕著でした。
「緊張した、なんて言葉では言い表せません」と、2018年にクエールの腎臓の一つと、それに続く彼女の幹細胞の注入を受けたオッキーは語ります。処置から数ヶ月以内に、期待通り、検査によってクエールの細胞がオッキーの血液中で増殖し循環し始めたことが示され、オッキーは最終的に拒絶反応抑制剤の服用を中止しました。今日、オッキーが服用している唯一の薬は、血圧をコントロールするためのものです。
「本当に素晴らしいことです」とオッキーは言います。「新しい腎臓と共に、薬を飲まずに人生を続けられる機会を得られたのは、最高に素敵なことです。」
オッキーとウィーダーヘフトは、ウィスコンシン大学マディソン校の臨床試験のおかげで拒絶反応抑制剤を中止できた少人数の腎臓レシピエントに含まれますが、この処置の対象者を拡大する計画があります。
初期の段階では、ドナーとレシピエントは兄弟姉妹であり、血液型やその他の生理学的な適合性を持つ「完全（同一）適合」である必要がありました。カウフマン博士は、初期の試験の成功により、対象が間もなく不適合の生体ドナー移植、そして最終的には死体ドナーからの臓器レシピエントにも拡大される可能性があると述べています。
カウフマン博士は、この試験の肯定的な結果を「非常にやりがいのあるもの」であり、長期的な研究投資の価値を証明するものだと述べました。
実際に、この処置がヒト患者で試みられる前に、ウィスコンシン国立霊長類研究センターなどの研究者たちは、非ヒト霊長類でその安全性と有効性を検証するために何年も費やしました。2023年、カウフマン博士が率いるチームは、最新の霊長類研究から有望な結果を報告し、これが不適合の移植ペアへの処置拡大への道を開く可能性があります。
この臨床試験を可能にした研究は、長年にわたり米国国立衛生研究所から多大な支援を受けてきました。カウフマン博士は、連邦政府からの継続的な投資の理由として、ウィスコンシン大学マディソン校が複雑な生物医学研究を遂行してきた実績を挙げています。
「ウィスコンシン大学の臨床および研究環境は卓越しています」と彼は言います。「私は他のプログラムに参加し、トレーニングを受け、教員も務めてきましたが、ウィスコンシン大学でこのような複雑な臨床試験を成功させることができるユニークな点は、強力な協調文化と素晴らしいリソースです。私たちには、多くの人々の利益のために革新的な方法でこの分野を前進させてきた歴史と伝統があります。私たちはさらなる高みを目指し続け、それらの進歩を遂げ続けたいのです。」
NIHや他の資金提供機関からの評価と支援が試験の成功を支えてきましたが、カウフマン博士は、この分野の進歩に最終的に貢献しているのは、新しく潜在的なリスクを伴う試験に意欲的に参加してくれる患者とドナーであると語ります。
「患者たちが幸せで充実した人生を送る道に戻れるようにすることこそが、この研究のすべてなのです」と彼は言います。
ウィーダーヘフトのドナーとして、使命感と感謝の念を持って治験に参加したハーンにとって、その結果は計り知れないほどポジティブなものでした。
「家族のすべてのイベントにショーンおじさんがいてくれること、しかもそれが彼の最も自然な姿、最も健康な姿であること。これがすべて現実に起きたことであり、多くの人々にとっては当たり前ではないのだと、自分に言い聞かせなければならないほどです。でも、私たちにとって、それは本当に大きな祝福です。」
この記事は、ウィル・クッシュマン氏（Will Cushman）によって執筆され、2025年7月21日にウィスコンシン大学から発表されたものです。
写真：ショーン・ウィダーホフト（右）が妹メーガン・ハーン（左）から腎臓を提供された後、長期的な投薬なしで生活できるようになった臨床試験は、連邦政府の資金による長年の研究と慎重な試験を経て実現したものである。
