失われた光を取り戻す！遺伝子治療が先天性重度視覚障害の子供たちに奇跡をもたらす

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生まれたときから、世界は光と闇だけ――。そんな過酷な運命を背負った4人の幼い子供たちに、希望の光が差し込みました。英国の研究チームが開発した画期的な遺伝子治療により、子供たちは失われた視力を取り戻し、人生を大きく変えるほどの喜びを手にしています。この治療は、特定の遺伝子の欠陥によって引き起こされる重度の網膜の病気に苦しむ子供たちにとって、まさに奇跡とも言える進歩です。手術後、ある少年は踊りだし、数ヶ月後にはお気に入りの車を見分けられるようになったといいます。この記事では、不可能を可能にした遺伝子治療の最前線と、それによって開かれる未来の可能性に迫ります。 この治療は、ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）眼科研究所とムーアフィールズ眼科病院が、メイヤGTx社（MeiraGTx）の支援を受けて実施したものです。子供たちは、AIPL1遺伝子の希少な遺伝的欠損により、生まれつき重度の視覚障害を抱えていました。この網膜ジストロフィーの一種である状態は、光と闇を区別する程度の視力しか持たずに生まれてくることを意味します。遺伝子の欠陥により網膜細胞が機能不全に陥り死滅するため、影響を受けた子供たちは出生時から法的に失明と認定されます。この新しい治療法は、網膜細胞がより良く機能し、より長く生存できるように設計されています。UCLの科学者たちによって開発されたこの手法は、鍵穴手術を通じて目の奥にある網膜に正常な遺伝子のコピーを注入するというものです。これらのコピーは無害なウイルスに内包されており、網膜細胞に浸透して欠陥のある遺伝子を置き換えることができます。 この状態は非常に稀であり、最初に特定された子供たちは海外の子供たちでした。潜在的な安全性の問題を軽減するため、最初の4人の子供たちは片目のみにこの新しい治療を受けました。4人全員が、治療を受けた目でその後3～4年にわ

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