アンジェルマン症候群治療に新たな希望：新発見の低分子

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新たな低分子がアンジェルマン症候群の治療に希望をもたらす？ アンジェルマン症候群の新たな治療法として期待される低分子が発見されました。これは、患者の生活を一変させる可能性があります。ノースカロライナ大学医学部の細胞生物学・生理学のケナン特別教授であり、UNC神経科学センターの副所長であるベン・フィルポット博士（Ben Philpot, PhD）の研究チームは、アンジェルマン症候群の治療につながる低分子を特定しました。 アンジェルマン症候群は、母親から受け継がれるUBE3A遺伝子の変異により引き起こされる希少な遺伝性疾患で、筋肉の制御が困難であること、言語の発達が遅れること、てんかん、知的障害が特徴です。現在、この病気の治療法は存在しませんが、UNC医学部の新しい研究がその道を開こうとしています。 フィルポット博士の研究室は、脳内で休止状態にある父親由来のUBE3A遺伝子を全脳にわたって「活性化」できる低分子を特定しました。これにより、適切なタンパク質と細胞機能が実現し、アンジェルマン症候群の患者に対する一種の遺伝子治療となる可能性があります。 「私たちが特定したこの化合物は、動物モデルの発達中の脳において優れた取り込みを示しました」とフィルポット博士は述べています。彼は、アンジェルマン症候群の専門家であり、UNCラインバーガー総合がんセンターのメンバーでもあります。「臨床試験を開始する前にまだ多くの作業が必要ですが、この低分子は安全で効果的な治療法を開発するための優れた出発点を提供します。」 これらの結果は、2024年7月8日にNature Communications誌に掲載され、UNC神経科学センターの所長であるW.R. ケナン Jr. 特別教授のマーク・ジルカ博士（Mark Zylka, PhD）によると、同分野における大きな節目とされています。ジルカ博

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