臨床試験で治療薬への希望：進行性核上性麻痺（PSP）治療の新たな挑戦
進行性核上性麻痺（PSP）は、治療法が限られ、症状発症から約7年で致死的となる神経変性疾患です。この難病に対する治療薬開発を目的にした臨床試験が、米国カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）を主導として最大50の研究施設で行われます。この試験は、最大75.4百万ドルのNIH国立老化研究所（NIA）からの助成金により可能となり、UCSFが最近受けた中でも最も大規模な助成の一つです。
「本試験がPSP患者のケアを根本的に変えるきっかけとなることを期待しています」と、UCSF神経学部門のフリオ・ロハス博士（Julio Rojas, MD, PhD）は述べています。ロハス博士は、このプラットフォーム試験の主要研究者の一人であり、PSPの進行をわずか20〜30％でも遅らせることが患者にとって大きな意味を持つと指摘します。
PSPの特徴と治療への課題
PSPはタウタンパク質の蓄積により脳細胞が弱まり、死滅することで引き起こされるとされています。30,000人のアメリカ人に影響を及ぼし、主に50〜70代の患者が発症します。特にリチャードソン症候群（Richardson’s syndrome）はPSPの中で最も一般的な形態であり、認知障害、動作の遅れ、硬直、後方への転倒、目の動き（特に下方向）の困難を伴います。
革新的な試験デザイン
この試験では、3種類の薬剤を同時にテストし、それ以降も新しい薬剤を加えていくプラットフォーム型試験モデルが採用されています。この手法は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の試験で成功を収めた方法を応用しており、治療薬の発見を迅速化するとともに、プラセボ群を最小化する利点があります。
「通常の臨床試験と異なり、プラットフォーム試験は、初期の薬剤が無効であっても新しい薬剤を継続的に試せる点が特徴です」とUCSF神経学部のアダム・ボクサー博士（Adam Boxer, MD, PhD）は説明します。この試験では、患者が実薬を受ける確率が75％となり、1年後には全員が薬剤治療を受ける機会を得られる仕組みです。
さらに、この試験から得られるデータや生物試料は世界中のPSP研究者と共有される予定です。
多様な患者層の参加を目指して
この試験は、臨床試験で過小評価されがちな参加者を積極的に受け入れることを目指しています。ロハス博士は、スペイン語話者やアフリカ系アメリカ人など、医療サービスが行き届いていないコミュニティとの関係構築に取り組む計画を強調しています。また、交通費や宿泊費の補助により、実用的および経済的な障壁を取り除く努力も行われます。
PSP患者支援団体「CurePSP」も、参加者募集の支援を行います。同団体のエグゼクティブディレクターであるクリストフ・ディアス博士（Kristophe Diaz, PhD）は、「この試験は患者とその家族に新たな希望をもたらす重要な一歩です」と述べています。
