RION社は再生医療の新たな地平を切り拓くべく、独自の再生医療製品「Platelet Exosome Product™（PEP™）」を用いた膝関節症（Knee Osteoarthritis, Knee OA）治療の第1b相臨床試験を開始しました。この試験は、膝関節症におけるPEP™の安全性と有効性シグナルを評価することを目的としています。
世界的な課題としての膝関節症
膝関節症は世界で毎年約3億6400万人に影響を与え、医療費の高騰や生活の質の低下をもたらしています。この病気は米国だけで年間100万件を超える入院を引き起こし、その多くが人工関節置換術に関連しています。米国の医療費への負担は年間57億～150億ドルと推計されています。
革新的なアプローチ：エクソソーム治療の最前線
この試験は、整形外科領域で初めてFDA（米国食品医薬品局）が承認したエクソソーム治療法の評価となり、再生医療における新たな基盤を築きます。PEP™は、ヒト血小板由来のエクソソームを安定化した凍結乾燥粉末であり、細胞増殖や血管新生を促進し、炎症を軽減し、細胞を保護する設計がされています。
試験の詳細と科学的基盤
この第1b相試験は、オープンラベルのランダム化多施設試験として24名の患者を対象に、米国内で実施されます。患者にはPEP™の関節内注射が1回行われ、その後安全性と有効性の指標が追跡されます。前臨床試験では、PEP™が軟骨保護作用や再生作用を持つことが示され、軟骨細胞の増殖促進、アポトーシス（細胞死）の抑制、炎症の調節が確認されています。
今後の展望
この試験の成功は、膝関節症におけるPEP™のさらなる臨床試験やBiologics License Application（生物製剤承認申請）の提出に向けた道を開くものです。RION社の共同創設者であるアッタ・ベファル博士（Atta Behfar, MD, PhD）は、「この研究は膝関節症の重大な未解決ニーズに応えるだけでなく、再生医療の新しいパラダイムを確立する重要なステップです」と述べています。
参考文献
1.https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Facrjournals.onlinelibrary.wiley.com%2Fdoi%2Fabs%2F10.1002%2Facr.25158&esheet=54119646&newsitemid=20240910887430&lan=en-US&anchor=https%3A%2F%2Facrjournals.onlinelibrary.wiley.com%2Fdoi%2Fabs%2F10.1002%2Facr.25158&index=1&md5=98346e5acbae5e187bf0801799b5c7a2
2.www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8153072/
3.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36255073/
4.www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8248516/#:~:text=Osteoarthritis%20(OA)%20is%20the%20most,sites%20being%20knee%20and%20hip
5.www.arthritis.org/osteoarthritis-patient-education
6.www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1063458413007607#:~:text=The%20lifetime%20risk%20of%20developing,weight%20or%20are%20underweight18
