遺伝子治療の最新研究ニュース
遺伝子治療は、病気の原因となる遺伝子の機能を補ったり、修正したりすることで治療する方法です。アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのベクターで正常な遺伝子を届ける方法のほか、ゲノム編集で患者の細胞の遺伝子を直接修正する方法も臨床に入っています。
希少な遺伝性疾患への承認例が増える一方、ベクターの安全性や製造コスト、標的組織への送達効率が課題です。このページでは、遺伝子治療に関する最新の研究ニュースをまとめています。
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