新薬分子が若年患者における神経細胞の喪失を防ぐ可能性を発見
パーキンソン病の新しい治療法への道を切り開く可能性がある新薬分子についての研究成果が発表されました。研究の主導者であるマギル大学生化学科教授で、神経変性疾患の構造研究に関するカナダ研究チェアを務めるカレ・ゲーリング博士（Kalle Gehring, PhD）は、「この化合物を用いることで、少なくとも一部の患者に対して初のパーキンソン病治療薬を開発できる可能性がある」と述べています。
パーキンソン病の症状は通常60代以降に現れますが、患者の5〜10％は40歳未満で診断されます。この退行性疾患はカナダで10万人以上に影響を与えているとされています。
今回の研究では、バイオジェン社が開発した分子が、重要なタンパク質「パーキン」を再活性化させる仕組みを調査しました。パーキンは、細胞のエネルギー供給源であるミトコンドリアの損傷を取り除き、健康な脳細胞を維持する役割を果たします。しかし、一部の若年患者ではパーキンの変異により、このプロセスが妨げられ、損傷したミトコンドリアの蓄積がパーキンソン病の原因となっています。
最先端技術で発見
研究チームは、サスカチュワン大学にあるカナダ光源施設（Canadian Light Source: CLS）で最先端技術を活用し、この化合物がパーキンと細胞内の自然な活性化因子を結び付けることで、パーキンの機能を回復させることを明らかにしました。
この研究成果は、2024年9月19日付でNature Communicationsに掲載されました。論文タイトルは「Activation of Parkin by a Molecular Glue（分子接着剤によるパーキンの活性化）」です。この研究は、特定の変異を持つ若年患者向けに個別化された治療法を設計する基盤を提供するものです。
将来への期待
「いつの日か、パーキンソン病全体を治療できる化合物を見つけることが目標です」とゲーリング博士は語ります。この研究成果をもとに、今後の薬剤開発を進めるのはバイオジェン社の役割となります。
また、博士は「カナダでは高齢化が進み、他の疾患に対する治療法が進歩している中で、神経変性疾患は今後主要な健康問題になるだろう」と述べています。
この研究は、マギル大学のジャン＝フランソワ・トランプ教授（Jean-François Trempe）とモントリオール神経学研究所・病院のエドワード・フォン教授（Edward Fon）のグループとの共同研究として行われました。研究資金はマイケル・J・フォックス財団、カナダ保健研究機構、カナダ研究チェアプログラムから提供されました。
写真：パーキンソン病患者マイケル・J・フォックス
