遺伝子治療に取り組む製薬会社やバイオテクノロジー企業とのスポンサー付き共同研究および戦略的投資を募集します。
会社概要
スプライス・セラピューティクス社は、遺伝子編集の主要な問題を解決するRNAトランススプライシング分子（RTM）を製造しており、患者への使用が期待されています。RTMは、標的とする疾患遺伝子のpre-mRNAスプライシングに侵入し、正しいコードまたは新しい配列を挿入します。
RTMは、疾患の原因となる遺伝的または後天的な変異を修正し、癌やウイルス感染細胞を死滅させたり画像化するために使用できる正しいコードまたは新しい配列を挿入します。
対応可能な市場には、約 6,000 の遺伝性または後天的な遺伝性疾患と、がんやHIVを含むスプライシングを行うウイルスなどの後天的な遺伝性疾患が含まれています。トランススプライシングは、体内の遺伝子編集機構（スプライソソーム）を利用するため、CRISPRなどの遺伝子編集の制約の多くを克服します。
